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28 October 2011

Hemorragias y cronicidad, aspectos que más inciden en la calidad de vida de los pacientes con Púrpura Trombocitopénica Idiopática (PTI)

Las enfermedades hemorrágicas son todos aquellos procesos generales en los que se observa una tendencia al sangrado, en mayor o menor grado, sin una causa local clara que lo justifique. Estas patologías se distribuyen en dos grandes grupos: las derivadas de anomalías en los factores de coagulación y en la función plaquetaria, (donde la enfermedad de von Willebrand y la hemofilia constituyen los trastornos hereditarios más comunes), y las debidas a una disminución de la cifra de plaquetas en sangre (trombocitopenia), generalmente de origen inmunológico. "Las formas moderadas y leves de la enfermedad de von Willebrand presentan una prevalencia del 1%", según el doctor Luis Javier García Frade, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario del Río Hortega, de Valladolid, y vicepresidente del Comité Científico de la LIII Reunión Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y del XXVII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH).
"La hemofilia A presenta una prevalencia de hasta 10 personas por cada 100.000 habitantes, mientras que la hemofilia B la padecen hasta dos personas por cada 100.000 habitantes", afirma el experto. Se trata de procesos hereditarios ligados al cromosoma X, de tal manera que son transmitidos por las mujeres, pero padecidos por los hombres, salvo excepciones. En este contexto, "el diagnóstico precoz de las mujeres portadoras y el estudio prenatal son dos elementos destacados en el abordaje de estas patologías", añade. El 25% de los pacientes con hemofilia A grave desarrolla inhibidores que bloquean los factores de coagulación terapéuticos y, por tanto, hacen inútil el tratamiento. Éste es el principal problema que plantea el abordaje actual de la hemofilia. El tratamiento de las hemorragias en pacientes con inhibidor y la eliminación del inhibidor son los principales problemas que plantea el abordaje actual de esta enfermedad.

-PTI: enfermedad caracterizada por un número anormalmente bajo de plaquetas en sangre
La Púrpura Trombocitopénica Idiopática (PTI) es una enfermedad que se caracteriza por la disminución de plaquetas en la sangre, lo que produce hemorragias en la piel, mucosas y otros órganos. "Aunque se desconocen las causas, sí se sabe que el sistema inmunitario produce anticuerpos contra las plaquetas hasta destruirlas", comenta el doctor García Frade. Se estima una prevalencia de 10 adultos por cada 100.000 habitantes, dándose mayoritariamente en mujeres (el 70%). A partir de los 60 años no existe esta diferencia entre hombres y mujeres. "La cronificación de la enfermedad se da en el 80% de los adultos y en el 20% de los niños", señala. La incidencia anual en este grupo de población alcanza los 8 casos por cada 100.000 habitantes.
"Las hemorragias graves afortunadamente, son poco frecuentes y generalmente ocurren en pacientes con cifras plaquetarias inferiores a 10.000 por microlitro de sangre", según el experto. Asimismo, la mortalidad es inferior al 1%, por lo que el objetivo actual del tratamiento es alcanzar una cifra segura de plaquetas en sangre, más que curar la enfermedad. "Las hemorragias y su cronicidad son aspectos que inciden negativamente en la calidad de vida de estos pacientes", recalca. "Los agentes estimuladores de la trombopoyesis (proceso mediante el cual se generan las plaquetas), de reciente aparición, han demostrado su eficacia en ensayos aleatorizados, y siguen realizándose estudios de seguridad a largo plazo", señala el doctor García Frade.
El doctor Gregory Cheng, de la Universidad China de Hong Kong, ha sido invitado a participar en la LIII Reunión Nacional de la SEHH y XXVII Congreso Nacional de la SETH, para hablar de las terapias emergentes para pacientes adultos con PTI crónica, entre las que se encuentra Eltrombopag.
El departamento de hematología del Dr. Cheng ha participado en numerosos ensayos clínicos fase I-III para la investigación en terapias innovadoras, cuyos resultados se han publicado en las más prestigiosas revistas científicas. En este sentido, para este experto "el mejor conocimiento de la fisiopatología de la PTI ha determinado un cambio en los tratamientos".
En el marco de este congreso se presentarán los recientes datos clínicos de estos nuevos agentes, incluyendo los efectos adversos, de especial interés en el abordaje de esta patología. Este es el caso del estudio EXTEND sobre la tolerabilidad y el perfil de seguridad de Eltrombopag, "tratamiento que incrementa significativamente el recuento de plaquetas y reduce la incidencia de sangrados en estos pacientes", asegura.

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