El líder mundial en bioterapéutica CSL Behring ha anunciado los resultados de un ensayo clínico de fase 2 para Garadacimab (también conocido como CSL312), un nuevo anticuerpo monoclonal, inhibidor del factor XIIa, en investigación (FXIIa mAb) en desarrollo como tratamiento preventivo en el angioedema hereditario (AEH).
Los datos, presentados en el Congreso Digital 2020 de la European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), mostraron que el estudio cumplió con su objetivo principal, demostrando un número reducido de ataques, en comparación con el placebo, en pacientes con AEH. Las reducciones porcentuales medias fueron 88.68%, 98.94% y 90.50% en tres grupos de Garadacimab - 75, 200 y 600 mg subcutáneo (SC) - versus placebo. El estudio también mostró que Garadacimab era bien tolerado. El AEH es una enfermedad rara, genética y potencialmente mortal que causa episodios dolorosos, debilitantes e impredecibles de inflamación del abdomen, laringe, cara y extremidades, entre otras áreas del cuerpo. Garadacimab inhibe la proteína plasmática, FXIIa. FXIIa inicia la cascada de eventos que conducen a la formación de edema. Al apuntar a FXIIa, Garadacimab puede evitar el inicio de esta cascada.
Además, el mes pasado, la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU otorgó la designación de medicamento huérfano a Garadacimab como terapia de investigación para la prevención del angioedema mediado por bradiquinina, que incluye angioedema hereditario y no hereditario (adquirido). La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la FDA otorga la designación de medicamentos huérfanos a medicamentos, o productos biológicos, novedosos que tratan una enfermedad, o afección rara, que afecta a menos de 200.000 pacientes de EE.UU. La designación concede a las empresas una serie de incentivos, incluido el potencial de exclusividad de comercialización una vez aprobado.
"Los ataques que experimentan los pacientes con AEH pueden ser muy graves y, por ello, los médicos consideran esencial reducir su frecuencia, disminuir la necesidad de medicamentos de rescate y simplificar el tratamiento", afirma el investigador principal del estudio Timothy Craig, DO Alergia, Asma e Inmunología, del Departamento de Medicina y Pediatría, Penn State Hershey (PA, EE.UU). "Los resultados de este estudio son muy alentadores y esperamos realizar más investigaciones que evalúen la seguridad y la eficacia de Garadacimab".
Los ataques de AEH, que afectan a, aproximadamente, una de cada 40.000-50.000 personas en todo el mundo, pueden ocurrir repentinamente y con poco aviso. Muchas personas con AEH necesitan tanto un tratamiento preventivo, como terapias a medida (o de "rescate"), para tratar un ataque en proceso, los cuales están asociados con una dosificación frecuente.
"De acuerdo con nuestro compromiso, de más de 40 años, con la innovación terapéutica del AEH, Garadacimab representa, potencialmente, el primer agente que utiliza un enfoque único como tratamiento preventivo en el AEH", asegura Mittie Doyle, MD, Vicepresidenta de Investigación y Desarrollo, del Área Terapéutica de Inmunología en CSL Behring. "Los datos prometedores de Garadacimab, así como el hecho de su designación como medicamento huérfano nos anima a seguir trabajando y esperamos avanzar en el programa clínico para continuar cumpliendo con nuestra promesa de mejorar las vidas de las personas que viven con AEH".
Sobre el estudio de Fase 2
En el estudio de Fase 2, un total de 32 adultos con AEH fueron asignados al azar para recibir Garadacimab (ya sea 75 mg, 200 mg o 600 mg), o placebo, cada cuatro semanas, durante 12 semanas. Los investigadores observaron lo siguiente:
- Significativamente menos ataques mensuales, en los tres grupos que toman Garadacimab, reduciendo las tasas de ataque promedio en un 88.68%, 98.94% y 90.50%, respectivamente, en comparación con el placebo. Específicamente, las tasas de ataque mensuales fueron 0.48, 0.05 y 0.40, para las tres dosis de Garadacimab, en comparación con 4.24 para el placebo. En comparación, los pacientes experimentaron una tasa de ataque mensual promedio de 5.17 antes del inicio del estudio.
- Una gran parte de los pacientes que tomaron Garadacimab no tuvieron ataques durante el periodo del estudio. Específicamente, 55.56%, 87.5% y 42.86% de los pacientes que tomaron Garadacimab, respectivamente, no tuvieron ningún ataque en comparación con cero por ciento en el grupo placebo.
- Todos los eventos adversos fueron leves o moderados, y el porcentaje de pacientes que experimentaron al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) fue similar en todos los grupos. El TEAE común fue un eritema en el lugar de la inyección de leve a moderado (12.5%).
Detalles adicionales del estudio
Este estudio de Fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con brazos paralelos (NCT03712228) examinó la eficacia, seguridad y farmacocinética de tres dosis diferentes de Garadacimab, una nueva investigación de mAb de FXIIa, en comparación con placebo, para el tratamiento preventivo de HAE. Los pacientes seleccionados tenían entre 18 y 65 años de edad y AEH tipo I o tipo II, con cuatro o más ataques documentados durante un período consecutivo
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