CSL Behring, compañía global líder en bioterapéutica, ha anunciado hoy un acuerdo para la adquisición de los derechos exclusivos de comercialización de una novedosa terapia génica, vehiculizada a través de un vector viral adenoasociados (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), para el tratamiento de la hemofilia B, desarrollado por la compañía líder en terapia génica uniQure (NASDAQ: QURE)
“Esta nueva terapia puede ser un gran avance para los pacientes que padecen hemofilia B, supondrá una mejora en su calidad de vida y un gran paso hacia la curación de esta enfermedad genética”, señala Mª José Sánchez, Directora General de CSL Behring en España. La hemofilia B es una enfermedad hereditaria que se caracteriza por un factor IX defectuoso o en concentración insuficiente. Las personas con hemofilia B pueden experimentar hemorragias traumáticas o espontáneas, especialmente en los músculos, las articulaciones o los órganos internos.
El programa AMT-061, actualmente en ensayos clínicos de Fase 3, podría ser una de las primeras terapias genéticas en proporcionar beneficios potencialmente a largo plazo a pacientes con hemofilia B.
"Nuestra visión en hemofilia B es ofrecer a los pacientes tratamientos innovadores que ayuden a liberarse de la carga asociada a esta enfermedad", afirmó el CEO y Director General de CSL, Paul Perreault. "Con más de tres décadas de experiencia desarrollando terapias para salvar las vidas de quienes sufren trastornos hemorrágicos, nos encontramos en una excelente posición para maximizar el potencial beneficio de esta terapia".
El acuerdo con uniQure contempla que CSL Behring obtendrá el derecho global exclusivo de comercializar AMT-061. Por su parte, uniQure recibirá un pago en efectivo por adelantado de US $ 450 millones seguido de pagos por hitos de ventas comerciales y regulatorios, y royalties. Según los términos del acuerdo con CSL Behring, uniQure completará la Fase 3 del ensayo clínico y ampliará la fabricación para el suministro comercial inicial. La transacción está sujeta a las autorizaciones regulatorias habituales antes de que se complete.
"Estamos muy satisfechos por haber alcanzado este acuerdo con CSL Behring, el socio comercial perfecto por su alcance global y sus décadas de experiencia en hemofilia", declaró Matt Kapusta, CEO de uniQure. “Creemos que a través de este acuerdo, estamos en la posición perfecta para ofrecer nuestra innovadora terapia génica al mayor número de pacientes con hemofilia B lo más rápido posible. La transacción representa un hito importante en el desarrollo de etranacogene dezaparvovec y, cuando se cierre, esperamos que proporcione a uniQure recursos financieros significativos para avanzar y expandir nuestro porfolio de candidatos a terapia génica, anclada también por AMT-130 en la enfermedad de Huntington, así como para invertir en el desarrollo de nuestra plataforma líder de fabricación y tecnología”.
En diciembre de 2019, uniQure anunció que los resultados de su estudio de confirmación de dosis, de Fase 2b, para AMT-061 mostraron que todos los pacientes estabilizaron y mantuvieron la actividad de FIX a niveles funcionalmente altos, un año después de una dosis única, con aumentos en la actividad de FIX de hasta 50% de lo normal y una media del 41%. Unos datos que superan los niveles considerados suficientes para eliminar, o reducir significativamente, el riesgo de eventos hemorrágicos.
Según el vicepresidente ejecutivo, jefe de investigación y desarrollo y director médico de CSL Behring, Bill Mezzanotte, "los datos que hemos visto en AMT-061 nos hacen estar más que entusiasmados. Este tratamiento no solo ha demostrado respuestas sólidas, clínicamente significativas, en la actividad FIX, sino también una excelente seguridad, después de varios años de observación. Expandir nuestra cartera con una terapia génica para tratar la hemofilia B, una enfermedad bien conocida por CSL Behring, muestra nuestra posición estratégica en el ámbito de las enfermedades raras y graves y nuestro enfoque en áreas terapéuticas específicas, a través de nuestras principales plataformas científicas, con el fin de transformar las vidas de los pacientes ".
Esta adquisición también mejorará las capacidades de la creciente cartera de terapia génica de CSL Behring. La compañía está desarrollando, actualmente, una terapia génica, con células madre (CSL200), para el tratamiento de la anemia falciforme. Recientemente, ha firmado una alianza, con el Seattle Children's Research Institute, para desarrollar una terapia génica, con células madre, para enfermedades que desarrollan Inmunodeficiencia primaria, otro tipo de enfermedades raras donde CSL Behring se posiciona como líder.
En este sentido, Paul Perreault añadió que “una vez aprobada, esta terapia de última generación complementará nuestra cartera, que incluye los mejores productos para la hemofilia B, con una opción alternativa de tratamiento. Con la licencia de AMT-061, estamos construyendo, sobre nuestro legado, para proporcionar innovaciones que salvan vidas en hematología. Hoy ofrecemos un producto líder en el mercado para la hemofilia B, varias terapias para tratar la hemofilia A, la enfermedad de von Willebrand, la trombosis y otras enfermedades que amenazan la vida de los pacientes".
Durante más de 100 años, CSL Behring ha situado, en primer lugar, a los pacientes, para tratar de abordar las enfermedades más graves, complicadas y raras del mundo. La compañía, ahora, está aportando el mismo compromiso con la terapia génica. Su misión es abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes y permitirles aprovechar al máximo la vida.
Acerca de Etranacogene Dezaparvovec (AMT-061)
Etranacogene dezaparvovec, también conocido como AMT-061, es un vector viral AAV5 que lleva un casete genético, con la variante Padua del factor IX, protegida por patente. Se ha demostrado que las terapias génicas basadas en AAV5 son seguras y bien toleradas, en muchos ensayos clínicos, incluidos cuatro ensayos únicos realizados en 25 pacientes con hemofilia B y otras indicaciones. Ningún paciente, tratado en ensayos clínicos con terapias génicas basadas en AAV5, de uniQure, ha experimentado una respuesta inmune citotóxica mediada por células T a la cápside. Además, los datos preclínicos y clínicos muestran que las terapias génicas, basadas en AAV5, pueden ser clínicamente efectivas, en pacientes con anticuerpos preexistentes a AAV5, lo que aumenta potencialmente la elegibilidad del paciente para el tratamiento, en comparación con otros candidatos a productos de terapia génica.
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