lunes, 5 de diciembre de 2016

Novartis presenta los resultados del primer ensayo global de registro de CTL019 en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA-B r/r

 Los resultados del ensayo clínico de Novartis (ELIANA) que evalúa la eficacia y seguridad de CTL019, una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (T CAR) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B recidivante/refractaria (r/r) se presentarán  durante una sesión oral en la 58ª reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) (Resumen # 221, 3 de diciembre, 4: 00-5: 30 pm). El estudio global de Fase II reveló que el 82% (41 de 50) de los pacientes infundidos alcanzaron una remisión completa o una remisión completa con recuperación incompleta del hemograma tres meses después de la infusión de CTL019. Para todos los pacientes con remisión completa, no se detectó enfermedad mínima residual. Además, la tasa estimada de supervivencia libre de recaída entre los respondedores fue del 60% (IC 95%: 36, 78) seis meses después de la infusión con CTL019. Los resultados establecen el escenario para la presentación a registro de CTL019 a la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos a principios de 2017 para pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B r/r.

ELIANA es el primer ensayo pediátrico global de registro de células T CAR habiéndose realizado el reclutamiento del estudio en 25 centros en los Estados Unidos, la UE, Canadá, Australia y Japón. Cuarenta y ocho por ciento de los pacientes en ELIANA presentaron síndrome de liberación de citoquinas (SLC) de grado 3 ó 4, una complicación conocida de la terapia de investigación que puede ocurrir cuando las células modificadas se activan en el cuerpo del paciente. El SLC se manejó a escala global utilizando formación previa en el centro con la implementación del algoritmo de tratamiento del SLC. No hubo fallecimientos debidos al SLC. El 15% de los pacientes experimentaron episodios neurológicos y psiquiátricos de grado 3, incluyendo encefalopatía y delirio, sin observarse acontecimientos de grado 4.

"Estos datos globales de ensayo multicéntrico se basan en investigaciones previas alentadoras realizadas en un ensayo unicéntrico que anticiparon el caso de CTL019 como tratamiento potencial para niños y adultos jóvenes con LLA de células B recidivante o refractaria", explicó el investigador principal Stephan Grupp, PhD, Yetta Deitch Novotny Profesor de Pediatría en la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania (Penn) y Director del Programa Frontera de Inmunoterapia del Cáncer en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP).

Además de presentar, a principios de 2017, CTL019 para su aprobación por la FDA, Novartis tiene previsto presentar el registro a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), posteriormente en 2017. La terapia de investigación recibió la designación PRIME (Medicamentos prioritarios) de la EMA a principios de este año.

"Este ensayo, primero en su clase, representa un progreso emocionante hacia nuestro propósito de ayudar a niños y adultos jóvenes con LLA de células B recidivante o refractaria, una población de pacientes con una necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento", explicó Bruno Strigini, CEO de Novartis Oncology. "Estamos comprometidos en avanzar con CTL019 y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA y EMA en los próximos meses".

La Dra. Shannon Maude, de CHOP, hará una presentación de un póster destacando los datos del ENSIGN, el primer ensayo de Fase II multicéntrico en los EE.UU. con CTL019 en adultos pediátricos y jóvenes con LLA de células B (Resumen # 2801, 4 de diciembre, 6: 00-8: 00 Pm). En una presentación de otro póster, también destacará un estudio en curso de Fase IIa dirigido por Penn que investiga la eficacia y la seguridad de CTL019 en los grupos de mal pronóstico de pacientes con linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) recidivante o refractario (Resumen # 3026, 4 de diciembre, 6: 00-8: 00 pm).

Debido a que  CTL019 es una terapia en investigación, el perfil de seguridad y eficacia aún no ha sido establecido. El acceso a las terapias en investigación sólo está disponible a través de ensayos clínicos estrechamente controlados y monitorizados. Estos ensayos están diseñados para comprender mejor los beneficios y riesgos potenciales de la terapia. Debido a la incertidumbre de los ensayos clínicos, no hay garantía de que el CTL019 esté en algún momento disponible comercialmente en cualquier parte del mundo.


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