lunes, 18 de julio de 2016

Aprobada en España una nueva indicación de VIDAZA® (azacitidina) para pacientes con leucemia mieloide aguda y más del 30% de blastos‏

 La compañía biotecnológica Celgene ha anunciado la inclusión en el Sistema Nacional de Salud, por parte del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, de la nueva indicación de VIDAZA® (azacitidina) para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no aptos para trasplante de células madre hematopoyéticas y con más de más de un 30% de mieloblastos de acuerdo con la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS); anteriormente, la indicación cubría únicamente a los pacientes con LMA con menos de un 30% de blastos.
Según el Dr. José Falantes, del servicio de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla y co-investigador del ensayo clínico AML-001, “esta nueva indicación supone una opción de tratamiento para pacientes fundamentalmente de edad avanzada, muchos de los cuáles no son candidatos a tratamiento con quimioterapia intensiva. Estos pacientes clásicamente recibían sólo los mejores cuidados de soporte (tratamiento paliativo) o terapias de baja intensidad; aproximaciones todas ellas con una expectativa de supervivencia muy pobre, generalmente inferior a pocos meses. Esta nueva indicación va a suponer un cambio sustancial para muchos pacientes con LMA y a partir de ahora, será probablemente el tratamiento estándar en este subgrupo de pacientes”.
Por otra parte, la mayoría de los pacientes con LMA tienen más de 30% de blastos en la médula ósea por lo que la nueva indicación amplía, en gran medida, el número de pacientes que pueden beneficiarse de esta terapia. “Dicho de otro modo, con la indicación previa y la extensión de la indicación actual, prácticamente se cubre la totalidad de pacientes con LMA. El requisito adicional es que no se consideren candidatos a trasplante, algo que sucede en la gran mayoría de pacientes mayores de 60-65 años”, asegura el Dr. Miguel Ángel Sanz, del servicio de Hematología del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe de Valencia. Además, se trata de un tratamiento ambulatorio, algo muy importante para estos pacientes de edad avanzada”, añade el Dr. Falantes.
Los mieloblastos son leucocitos de la médula ósea; en la LMA su funcionamiento está alterado, lo que provoca que haya numerosos leucocitos disfuncionales que pueden interferir potencialmente con la capacidad del organismo para controlar infecciones por neutropenia, y producir anemia y hemorragias.
Según los estudios realizados, azacitidina ha demostrado lograr una mediana de supervivencia de 10.4 meses en estos pacientes, algo que supone un beneficio clínicamente relevante y ofrece una nueva opción de tratamiento a este grupo de pacientes previamente tratadas por debajo de sus necesidades.
“Esta indicación amplía las posibilidades terapéuticas de los pacientes mayores con LMA y también las de una proporción de pacientes jóvenes que, por alguna razón, tengan contraindicado el trasplante”, señala el Dr. Sanz.
Mayor supervivencia global
La decisión de la Comisión Europea se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30% de blastos en médula ósea. Azacitidina junto a tratamientos de soporte (n=241) se comparó con regímenes de tratamiento convencionales (n=247). La mediana de supervivencia global (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10.4 meses (95% CI 8.0-12.7 meses) para los pacientes que recibían azacitidina comparada con los 6.5 meses (95% CI: 5.0- 8.6) para los pacientes que recibían el régimen de tratamiento convencional (HR=0,85 [95% CI 0.69, 1.03] log rank estratificado p= 0.1009). Las tasas de supervivencia al año con azacitidina y regímenes de tratamiento convencionales fueron del 46,5% y 34,2%, respectivamente (diferencia del 12.3% [95% CI: 3.5%-21%]). En el análisis de sensibilidad pre-planificado, para evitar el factor de confusión del tratamiento antileucémico posterior, azacitidina casi duplicó la SG vs TC: la mediana de SG fue de 12,1 meses en el grupo de azacitidina y de 6,9 meses en el grupo de TC (HR estratificado, 0,76; IC 95%, 0,60-0,96; p = 0,0190)
En el estudio, el grado de anemia 3-4, neutropenia, neutropenia febril y las tasas de trombocitopenia fueron respectivamente de 16%, 26%, 28% y 24% con azacitidina; y del 5%, 5%, 28% y 5% con el mejor tratamiento de soporte; 23%, 25%, 30% y 28% con bajas dosis de Ara-C; y 14%, 33%, 31% y 21% con quimioterapia intensiva.