GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon) y Ospedale San Raffaele (OSR) han anunciado hoy que la Comisión Europea ha aprobado Strimvelis®, la primera terapia génica de células madre ex-vivo para tratar a pacientes con una enfermedad muy rara llamada ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina deaminasa). Un niño que nace con ADA-SCID no posee un sistema inmunitario fuerte ni con buen funcionamiento y, por consiguiente, no es capaz de combatir las infecciones diarias. Strimvelis® (células CD34+ autólogas transducidas para expresar ADA) es la primera terapia génica correctiva para niños que obtiene la aprobación reglamentaria en el mundo. Está indicado para el tratamiento de pacientes con ADA-SCID para los que no exista un donante de células madres con HLA compatible.
Se estima que esta enfermedad afecta a 15 niños al año en Europa y, tras la aprobación de hoy, los pacientes con ADA-SCID para los que se indica el tratamiento serán capaces de recibir la terapia génica en el Ospedale San Raffaele de Milán.
Martin Andrews, Director de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK, afirmó que "La aprobación de hoy es el resultado de muchos años de trabajo con nuestros colaboradores en Milán y es el siguiente paso para ofrecer un tratamiento que puede cambiar la vida de los pacientes con ADA-SCID y sus familias. Se trata del inicio de un nuevo capítulo en el tratamiento de las enfermedades genéticas raras y esperamos que este enfoque terapéutico también pueda emplearse para ayudar a pacientes con otras enfermedades raras en el futuro".
La decisión de autorización de comercialización se basó en los datos recogidos del tratamiento con Strimvelis®de 18 niños. Se observó una tasa de supervivencia del 100% a los tres años del tratamiento con Strimvelis® en todos los niños del estudio pivotal (n=12) y cada niño que recibió el tratamiento y que contribuyó al paquete de datos presentados para la autorización de comercialización, está vivo hoy en día (n=18) con un periodo de seguimiento medio de aproximadamente siete años. Todos los resultados de los análisis se han publicado recientemente en BLOOD1.
El catedrático Alessandro Aiuti, Coordinador de Investigación Clínica en el San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), una colaboración de investigación conjunta entre OSR y Telethon, comentó que "Estamos muy contentos con las noticias de hoy, ya que suponen la culminación de más de 20 años de investigación y desarrollo en Tiget. Este enfoque de tratamiento innovador e individualizado emplea las propias células madre del paciente, genéticamente modificadas, con el fin de corregir las causas que originan la enfermedad. Ha sido muy gratificante ver cómo los pacientes afectados por esta grave inmunodeficiencia que aumenta con los años, son capaces de jugar con otros niños y acudir al colegio. Gracias al trabajo con GSK, ahora podemos poner Strimvelis® a disposición de los pacientes con ADA-SCID y transformar las vidas de niños que realmente lo necesitan".
Nicola Bedin, Director Ejecutivo del Ospedale San Raffaele (OSR), dijo que "Este logro no hubiera sido posible sin la eficaz colaboración entre OSR, Telethon y GSK, la cual ha reunido años de investigación científica, práctica médica de primera clase y experiencia en el desarrollo de productos. En el futuro, esperamos contribuir a nuestro objetivo común de desarrollar y ofrecer medicamentos nuevos que se necesiten para pacientes con enfermedades raras".
Francesca Pasinelli, Directora General de la Fondazione Telethon, afirmó: "Hoy es un día memorable, no solo para nosotros, sino para las personas para las que trabajamos: gracias a Strimvelis® podemos cumplir nuestra promesa con los pacientes. Asimismo, podemos afirmar que hemos sido pioneros en un modelo mediante el cual la organización benéfica no solo actúa como un organismo de financiación, sino que desempeña un papel principal en la gestión del desarrollo de investigación para garantizar que cada paso del proceso conduce al objetivo final, es decir, facilitar una tratamiento accesible para los pacientes".
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