jueves, 19 de mayo de 2016

La FDA designa selumetinib como medicamento huérfano para el tratamiento adyuvante del carcinoma diferenciado de tiroides

a compañía biofarmacéutica AstraZeneca ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de medicamento huérfano al inhibidor experimental MEK 1/2, selumetinib (AZD6244, ARRY-142886), para el tratamiento adyuvante de los pacientes con carcinoma diferenciado de tiroides (CDT) en estadio III o IV.

Cada año se diagnostican aproximadamente 60.000 casos nuevos de CDT en EE.UU.. En los casos con sospecha o confirmación de metástasis en el momento del diagnóstico o los casos de alto riesgo de recurrencia se recomienda yodo radioactivo (I-131). Una pequeña proporción de pacientes no se beneficia del tratamiento con I-131 disponible actualmente porque no expresan suficiente portador de sodio/yodo (NIS) que es importante para la captación del I-131 por parte de las células del tiroides. Se está estudiando la capacidad de selumetinib de aumentar la expresión del NIS para que los pacientes que no responden bien al I-131 cuenten con otra opción de tratamiento.

Sean Bohen, vicepresidente ejecutivo de Desarrollo Global de Medicamentos y Director Médico de AstraZeneca, ha señalado que “la captación de I-131 es fundamental para los pacientes con carcinoma de tiroides cuando las otras terapias no son eficaces. Selumetinib podría mejorar notablemente las opciones de tratamiento disponibles actualmente para estos pacientes. La designación de medicamento huérfano es un logro importante ya que supone un paso adelante en nuestros planes de desarrollo de este posible tratamiento del carcinoma diferenciado de tiroides”.

El programa de Designación de Fármaco Huérfano de la FDA confiere el estatus de huérfano a medicamentos y terapias biológicas seguras y eficaces destinadas al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas en EE.UU..