martes, 12 de abril de 2016

Novartis recibe la aprobación de la UE para Revolade®, la primera terapia de su clase para niños a partir de 1 año con PTI crónica

Novartis ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Revolade®(eltrombopagpara tratar a pacientes pediátricos (a partir de 1 año) de trombopenia inmune primaria (PTI) refractarios a otros tratamientos (como corticosteroides o inmunoglobulinas). La aprobación incluye el uso de comprimidos junto con una nueva formulación en suspensión oral de Revolade, diseñada para los más pequeños que pueden tener problemas para tragar comprimidos. La CE aprobó Revolade en 2010 para su uso en adultos con la misma enfermedad.
“Para las familias y cuidadores de niños afectados por una enfermedad rara, disponer de una nueva opción de tratamiento puede suponer un cambio total en el manejo de la enfermedad”, anunció Alessandro Riva, médico y Director Global de Desarrollo Oncológico y Asuntos Médicos de Novartis.

La PTI es una enfermedad hematológica rara que afecta a cinco de cada 100.000 niños cada año y que se caracteriza por un recuento bajo de plaquetas. Debido a que los  pacientes con PTI tienen un bajo número de plaquetas, pueden presentar hematomas fácilmente y sus heridas tardan en cicatrizar. La PTI crónica, definida como enfermedad activa a los 12 meses del diagnóstico, ocurre en el 13–36% de los niños con PTI. Algunos pacientes pediátricos con PTI crónica pueden sufrir riesgo de hemorragias graves.
La autorización se basa en los datos de dos ensayos doble ciego, aleatorizados y controlados por placebo, incluyendo el mayor ensayo clínico de Fase III realizado en esta población de pacientes. En los estudios, los pacientes del grupo de tratamiento y de placebo podían usar terapias de mantenimiento de PTI estables, conforme a las prácticas de tratamiento locales. El tratamiento con Revolade aumentó y mantuvo significativamente el recuento de plaquetas en pacientes pediátricos con PTI crónica refractarios o que habían recaído tras recibir terapias para PTI crónica y algunos pacientes que tomaban medicación concomitante para la PTI pudieron reducir o interrumpir el uso de dichos medicamentos, principalmente corticosteroides.
La autorización de la CE es aplicable en los estados miembros de la UE, Islandia, Noruega y Liechtenstein.
Revolade es un agonista del receptor de trombopoyetina oral (TPO) que se administra una vez al día cuyo mecanismo de acción induce la estimulación y diferenciación de megacariocitos (células grandes que se hallan principalmente en la médula ósea) de las células madre de la médula ósea para incrementar la producción de plaquetas6. En agosto de 2015, la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. aprobó una nueva formulación en suspensión oral, que amplió el uso de eltrombopag (comercializado como Promacta® en EE.UU.) para incluir a niños a partir de 1 año con PTI crónica con respuesta insuficiente a corticosteroides, inmunoglobulinas o esplenectomía.