jueves, 25 de febrero de 2016

El medicamento de Novartis PKC412 (midostaurina) recibe la designación de Terapia Innovadora de la FDA para leucemia mieloide aguda (LMA) con mutación de FLT3 recién diagnosticada

Novartis ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) le ha concedido la designación de Terapia Innovadora a PKC412 (midostaurina). PKC412 (midostaurina) es un tratamiento en investigación para adultos con LMA recién diagnosticada con mutación de FLT3, detectada mediante un test aprobado por la FDA, y candidatos a recibir quimioterapia de inducción y consolidación estándar. 
 La designación de Terapia Innovadora para PKC412 (midostaurina) se basa principalmente en los resultados positivos del ensayo clínico de Fase III RATIFY (CALGB 10603). Dicho estudio se realizó en colaboración con la Alliance for Clinical Trials in Oncology y se presentó en una sesión plenaria de la 57ª reunión anual de la American Society of Hematology (ASH).
Los pacientes que recibieron PKC412 (midostaurina) y quimioterapia de inducción y consolidación estándar experimentaron una mejora significativa en la supervivencia global (SG) (hazard ratio = 0,77, P = 0,0074) frente a los que sólo recibieron quimioterapia de inducción y consolidación estándar. La mediana de SG de los pacientes del grupo de tratamiento con PKC412 (midostaurina) fue de 74,7 meses (intervalo de confianza [IC] 95%: 31,7, no alcanzado) frente a 25,6 meses (IC 95%: 18,6, 42,9) para los pacientes del grupo de placebo. No se observaron diferencias estadísticamente significativas en la tasa global de acontecimientos adversos hematológicos o no hematológicos de grado 3 o superior en el grupo de tratamiento de PKC412 (midostaurina) versus el grupo del placebo. Hubo un total de 37 muertes, sin que se observaran diferencias en las muertes asociadas al tratamiento entre ambos grupos.
“Durante más de 25 años, ha habido pocos avances médicos para los pacientes de LMA y la estrategia de tratamiento con quimioterapia ha permanecido prácticamente inalterada”, anunció Alessandro Riva, Médico y Director Global de Desarrollo Oncológico y Asuntos Médicos de Novartis. “Estamos deseando trabajar estrechamente con la FDA para ofrecer a los pacientes lo antes posible PKC412 (midostaurina), la primera posible terapia dirigida a combatir la LMA”.
Según la FDA, la designación de Terapia Innovadora pretende agilizar el desarrollo y revisión de nuevos medicamentos que tratan enfermedades graves o potencialmente mortales, siempre que la terapia haya demostrado mejoras sustanciales frente a las demás terapias disponibles, al menos en un objetivo clínicamente significativo. La designación incluye todas las características del programa prioritario, así como un asesoramiento más intensivo por parte de la FDA para un programa de desarrollo del medicamento eficaz.
Dicha designación se suma a las ya concedidas a Novartis por la FDA, lo que demuestra el compromiso permanente de la compañía de desarrollar terapias innovadoras para enfermedades con necesidades médicas significativas desatendidas.
En EE.UU., alrededor de 20.000 personas fueron diagnosticadas con LMA en 2015, la mayoría de ellos adultos. Según las últimas investigaciones, alrededor de un tercio de los pacientes de LMA también presentan la mutación del gen FLT3, lo cual se asocia a peores resultados y menor supervivencia que aquellos sin dicha mutación. PKC412 (midostaurina) es el primer medicamento contra el FLT3 que ha demostrado beneficios en la supervivencia global en LMA.
Dado que PKC412 (midostaurina) está en investigación en este momento y que se espera someterlo a la aprobación de la FDA, Novartis ha abierto un Programa Global para Pacientes Individuales (programa de uso compasivo) y un Protocolo de Tratamiento Ampliado (ETP) para facilitar el acceso a PKC412 (midostaurina). Se considerará a pacientes mayores de 18 años con LMA con mutación de FLT3 recién diagnosticada aptos para recibir terapia de inducción y consolidación estándar.
Para identificar a los pacientes con mutación del FLT3 que puedan beneficiarse del tratamiento con PKC412 (midostaurina), Novartis está colaborando conInvivoscribe Technologies, Inc., que presentará solicitudes de registro para pruebas diagnósticas.