lunes, 14 de diciembre de 2015

La FDA aprueba NINLARO® (ixazomib) de Takeda, el primer y único inhibidor del proteosoma oral para tratar el mieloma múltiple

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) ha anunciado que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de los Estados Unidos ha aprobado NINLARO® (ixazomib) cápsulas, el primer y único inhibidor del proteosoma oral, indicado en combinación con lenalidomida y dexametasona para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple que han recibido al menos un tratamiento previo. NINLARO es una cápsula que se administra una vez por semana. Para más información consultewww.NINLARO.com.

Takeda presentó una solicitud de registro para NINLARO ante la FDA en julio de 2015 y en septiembre NINLARO recibió el estado de revisión prioritaria con fecha 10 de marzo de 2016 conforme a la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos con Receta (PDUFA), lo que refleja la gran necesidad que aún existe de tratamientos nuevos para el mieloma múltiple, un tipo de cáncer raro, devastador, recurrente e incurable.

“Con la aprobación de NINLARO, podemos ofrecer a los pacientes un inhibidor del proteosoma que se administra por vía oral una vez a la semana como parte de un tratamiento triple de gran actividad”, dice el doctor Paul Richardson, responsable del programa clínico y director de investigación clínica del Centro del Mieloma Múltiple Jerome Lipper, médico del Instituto de oncología Dana-Farber e investigador del TOURMALINE-MM1, el ensayo pivotal de fase 3 en el cual se basa la aprobación de la FDA. “Como investigadores del ensayo TOURMALINE-MM1, consideramosque era esencial realizar una evaluación exhaustivaen la práctica clínica diaria (mundo real)de esta combinación que incluía algunos de los tipos de pacientes más frecuentes en el contexto del mieloma múltiple en recaída/refractario, como son los pacientes de edad avanzada, pacientes con insuficiencia renal moderada, enfermedad de la cadena ligera y con citogenética de alto riesgo. Además, tratamos a los pacientes hasta la progresión de la enfermedad para determinar la sostenibilidad de NINLARO en el tratamiento de la enfermedad en recaída/refractario. Los datos del ensayo TOURMALINE-MM1 demuestran claramente que el tratamiento oral triple basado en NINLARO es efectivo para prolongar la supervivencia libre de progresión, además de los beneficios clínicos observados con lenalidomida y dexametasona, con un perfil de seguridad tolerable”.

“Introdujimos el primer inhibidor del proteosoma para el mieloma múltiple, VELCADE, en el ámbito de la investigación clínica hace unos veinte años. Desde entonces, hemos hecho avances científicos importantes en este tipo raro de cáncer, culminando con la presentación de NINLARO”, señaló el doctor Andy Plump,director médico y director científico de Takeda. “NINLARO es una molécula completamente nueva que ofrece la eficacia de este inhibidor del proteosoma en una cápsulasemanal cómoda de administrar con un perfil de seguridad tolerable. Takeda se complace en ofrecer hoy esta importante innovación a los pacientes con mieloma múltiple y continuaremos examinando el potencial de NINLARO mediante un sólido programa de desarrollo clínico”.

El doctor Brian Durie, presidente de la Fundación Internacional de Mieloma (IMF), ha señalado: “La IMF se siente muy satisfecha con la aprobación de ixazomib. Esta aprobación abre la puerta a un tratamiento de combinación triple totalmente oral basado en un inhibidor del proteosoma. Después de trabajar durante décadas en el mieloma múltiple, he sido testigo de un gran progreso,aunque quedan necesidades importantes por cubrir. Con la aprobación de hoy, contamos con otra opción atractiva para muchos pacientes que padecen mieloma múltiple”.

La aprobación de NINLARO por la FDA se basa en los resultados del ensayo clínico de fase 3 TOURMALINE-MM1, el primer ensayo doble ciego y controlado con placebo de un inhibidor del proteosoma. TOURMALINE-MM1 es el primero de cinco ensayos clínicos de fase 3 que están actualmente en marcha y de los que se dispone de resultados. El programa TOURMALINE ha reclutado hasta la fecha a unos 3.000 pacientes de 40 países. En la 57° ReuniónAnual de la Sociedad Americana de Hematología que se celebrará el 7 de diciembre de 2015 se presentarán datos sobre NINLARO del ensayo pivotal de fase 3 TOURMALINE-MM1.

“La aprobación de ixazomib ofrece una opción adicional muy esperada en el panorama del tratamiento para el mieloma múltiple. Son los avances como este los que nos permiten comprender mejor la enfermedad y ofrecer esperanza a los pacientes”, señaló Kathy Giusti, fundadora y presidenta ejecutiva de la Fundación para la Investigación del Mieloma Múltiple (MMRF). “Un diagnóstico de cáncer hoy en día no es lo mismo que hace tan sólo unos años y es emocionantever los continuosavances que se han producido. Como paciente, entiendo la necesidad urgente de avanzar en la investigación a través de colaboraciones que ofrezcan nuevas opciones terapéuticas, como la que hemos hecho con Takeda”.

“NINLARO es una innovación, la primera de este tipo, que está apoyadapor un programa global de desarrollo sin precedentes para los que integramos Takeda Oncology, y nos gustaría expresar nuestro inmenso agradecimiento a todos los pacientes implicados por su increíble fuerza y su inestimable participación. La llegada de NINLARO supone un gran avance, ya que su perfil de eficacia y seguridad, junto a su administración totalmente oral, podría reducir algunas dificultadeslogísticas y ayudar a los pacientes a alcanzar todos los beneficios de un tratamiento prolongado”, explicó el doctor Christophe Bianchi, Presidente de Takeda Oncology. “Como parte de nuestro compromiso inquebrantable desde hace 20 años, Takeda seguirá intentando conseguir avances para estos pacientes yesperamos introducir y ampliar el acceso a NINLARO en otros mercados del mundo”.

Acerca del ensayo TOURMALINE-MM1
TOURMALINE-MM1 es un ensayo clínico internacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 722 pacientes, diseñado para evaluar NINLARO más lenalidomida y dexametasona comparados con placebo más lenalidomida y dexametasona en pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída/refractario. Los resultados mostraron que NINLARO es efectivo para prolongar la supervivencia libre de progresión (SLP) y tiene un perfil de seguridad controlable. El ensayo cumplió su criterio principal de evaluación y demostró una prolongación de la SLP clínicamente importante, prolongada y estadísticamente significativa en este análisis, demostrándose que los pacientes del grupo de tratamiento con NINLARO vivieron sin empeoramiento de su enfermedad durante un período de tiempo significativamente más largo comparado con los pacientes del grupo control.En este ensayo los pacientes siguen siendo tratados hasta la progresión de la enfermedad y se evaluarán para los resultados a largo plazo.

En el ensayo TOURMALINE-MM1, las reacciones adversas más frecuentes (≥20%) en los pacientes que recibieron NINLARO fueron diarrea, estreñimiento, trombocitopenia, neuropatía periférica, náuseas, edema periférico, vómitos y lumbalgia. Las reacciones adversas graves notificadas en ≥2% de los pacientes fueron trombocitopenia (2%) y diarrea (2%).

Los datos de eficacia y seguridad fueron revisados por un comité independiente de control de datos (IDMC), que recomendó que el estudio continuara de modo ciego para permitir mayor madurez de los resultados a largo plazo, incluyendo la supervivencia global (SG) y seguridad a largo plazo.