lunes, 2 de noviembre de 2015

La Comisión Europea aprueba VIDAZA® (azacitidina) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en pacientes mayores

La compañía biotecnológica Celgene ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado VIDAZA® (azacitidina) para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no aptos para trasplante de células madre hematopoyéticas.
La indicación de azacitadina subcutánea se ha ampliado para incluir el tratamiento de la LMA cubriendo a pacientes que tienen más de un 30% de mieloblastos de acuerdo con la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS); anteriormente, la indicación cubría a los pacientes con LMA con entre el 20% y el 30% de blastos.
Los mieloblastos son leucocitos de la médula ósea; en la LMA su funcionamiento está alterado, lo que provoca que haya numerosos leucocitos disfuncionales que pueden interferir potencialmente con la capacidad del organismo para controlar infecciones por neutropenia, y producir anemia y hemorragias.
Este anuncio traerá esperanza a las personas con LMA, especialmente a los pacientes ancianos y más frágiles que no pueden sobrellevar terapias intensivas como el trasplante de células madre”, explica Hervé Dombret M.D. jefe del Departamento de Enfermedades Hematológicas (unidad de Leucemia) del Hospital Universitario Saint Louis, AP-HP en París, Francia. “Azacitidina ha demostrado lograr una mediana de supervivencia de 10,4 meses en estos pacientes, algo que supone un beneficio clínicamente relevante y ofrece una nueva opción de tratamiento a este grupo de personas previamente tratadas por debajo de sus necesidades”, asegura este especialista.
Por su parte, el presidente de Celgene en Europa, Oriente Medio y África, Tumo Pätsi, ha destacado el compromiso de Celgene con el desarrollo de terapias innovadoras para todos los pacientes con enfermedades hematológicas, incluida la LMA. “La aprobación de azacitidina en esta franja de pacientes con LMA nos ofrece ahora la oportunidad de ayudar a estos pacientes y subrayar nuestro compromiso con el desarrollo de medicamentos que puedan tener un impacto significativo en aquellas personas con enfermedades graves y debilitantes. Nuestros próximos pasos se centrarán en trabajar con los estados miembros para facilitar el acceso de azacitidina en esta indicación, asegurando que todos los pacientes que puedan beneficiarse de este tratamiento tengan la oportunidad de hacerlo”.
Mayor supervivencia global
La decisión de la Comisión Europea se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30% de blastos en médula ósea. Azacitidinajunto a tratamientos de soporte (n=241) se comparó con regímenes de tratamiento convencionales (n=247). La mediana de supervivencia global (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10,4 meses (95% CI 8.0-12.7 meses) para los pacientes que recibíanazacitidina comparada con los 6,5 meses (95% CI: 5.0- 8.6) para los pacientes que recibían el régimen de tratamiento convencional (HR=0,85 [95% CI 0.69, 1.03] log rankestratificado p= 0.1009). Las tasas de supervivencia al año con azacitidina y regímenes de tratamiento convencionales fueron del 46,5% y 34,3%, respectivamente (diferencia del 12,2% [95% CI: 3.5%-21%]).
En el estudio, el grado de anemia 3-4, neutropenia, neutropenia febril y las tasas de trombocitopenia fueron respectivamente de 16%, 26%, 28% y 24% con azacitidina; y del 5%, 5%, 28% y 5% con el mejor tratamiento de soporte; 23%, 25%, 30% y 28% con bajas dosis de Ara-C; y 14%, 33%, 31% y 21% con quimioterapia intensiva.
La decisión de la CE para el uso de azacitidina en pacientes adultos con LMA que no son candidatos a trasplante de células madre hematopoyéticas se produce como consecuencia de la opinión positiva por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) en septiembre de 2015. Adicionalmente y debido a que esta nueva indicación ofrece un beneficio clínico significativo en comparación con las terapias existentes como ha sido determinado a través del proceso regulatorio de revisión, azacitidina recibirá una ampliación de la exclusividad de mercado en todas sus indicaciones durante un año más en todo el Espacio Económico Europeo (EEE).