martes, 9 de junio de 2015

Rapamune® (sirolimus), primera terapia aprobada por la FDA en linfangioleiomiomatosis, una enfermedad pulmonar poco frecuente y progresiva

La agencia reguladora americana, Food and Drug Administration (FDA), ha aprobado Rapamune® (sirolimus) como el primer tratamiento para la  linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad pulmonar poco frecuente y de causa desconocida, que afecta al funcionamiento de los pulmones y al sistema linfático. Rapamune® es un medicamento inmunosupresor aprobado en Europa desde el año 2001 para la profilaxis del rechazo de órganos en pacientes adultos que presentan de bajo a moderado riesgo inmunológico, sometidos a un trasplante renal 

La LAM es una enfermedad poco frecuente y progresiva que afecta generalmente a las mujeres en edad fértil. Como consecuencia de esta enfermedad, se produce un crecimiento anormal de las células musculares lisas en el pulmón, de modo que destruye progresivamente el tejido pulmonar sano y éste va perdiendo su función. En Estados Unidos existen alrededor de 800 pacientes diagnosticados con esta enfermedad. En nuestro país se estima que alrededor de 170 mujeres padecen esta patología. 
 
Estudio MILES
Esta aprobación de la agencia americana se ha basado en los resultados del estudio MILES, un ensayo clínico multicéntrico internacional, de sirolimus en linfangioleiomiomatosis (LAM),  publicado en la revista New England Journal of Medicine en  el año 2011. El estudio  incluyó 89 pacientes diagnosticados de LAM que presentaban un deterioro moderado de la función pulmonar. El tratamiento con sirolimus estabilizó la función pulmonar, medida por el volumen espiratorio en un segundo, y mejoró la calidad de vida de los pacientes. Los efectos adversos fueron consistentes con el perfil de seguridad ya conocido de este fármaco.

Al respecto, Rory O’Connor, vicepresidente senior y director médico global de Asuntos Médicos en la Unidad de Innovación Farmacéutica de Pfizer señala: “Estamos orgullosos de haber hecho posible contar con el primer tratamiento para pacientes con LAM en Estados Unidos, en un proceso en el que hemos colaborado estrechamente con la FDA, el equipo de investigadores y con la Fundación LAM de pacientes en Estados Unidos”. Y añade “este esfuerzo cooperativo genera oportunidades para la innovación y desarrollo de nuevos medicamentos para pacientes con enfermedades poco frecuentes”.


En relación a esta aprobación, el doctor Francis X. McCormack, director del área Pulmonar, Cuidados Críticos y Medicina del Sueño de la Facultad de Medicina en la Universidad de Cincinnati e investigador principal del estudio MILES afirma: “esta aprobación es especialmente positiva para las familias que conviven con la LAM” y destaca “la participación 200 investigadores que han trabajado en este estudio, y de otros profesionales sanitarios como coordinadores y enfermeras”. En concreto, en la investigación sobre este medicamento en esta indicación, Pfizer ha trabajado conjuntamente con la FDA, el departamento del doctor Francis X. McCormack y la Fundación LAM en Estados Unidos.