martes, 9 de junio de 2015

¿Podrían las terapias génicas ser la solución para evitar o corregir enfermedades mitocondriales?



En el marco de los Encuentros de Excelencia de VLC/Campus, impulsados por la Fundación Premios Rey Jaime I, Igenomix ha organizado un encuentro institucional en el Parc Científic de la Universitat de Valencia entre el Dr. Werner Arber, Premio Nobel de Medicina en 1978, y el Prof. Carlos Simón, director científico de Igenomix y reconocido por los premios Rey Jaime I en 2011 en la categoría de Investigación Médica.

Durante la reunión, ambos expertos han debatido sobre los sistemas que a día de hoy se emplean para la modificación genética en general y en embriones en particular; sobre los riesgos y consideraciones éticas de aplicar estas tecnologías en humanos; de las consecuencias off-target que pueden derivarse, es decir, que otra parte del genoma humano, que no es el objetivo principal, pueda verse afectado; y de si en un futuro, las terapias génicas podrían ser la solución para evitar o corregir enfermedades mitocondriales, entre otras cuestiones.

En este sentido, el Dr. Werner Arber, quien recibió el Premio Nobel de Medicina por descubrir las enzimas de restricción y el establecimiento del método para su aplicación en genética molecular, ha comenzado explicando que ha seguido de cerca el desarrollo del conocimiento de CRISPR -el mecanismo por el cual una bacteria se defiende de un virus- y que a lo largo de su trayectoria profesional ha presenciado avances que, con mecanismos diferentes, alcanzaban los mismos objetivos en cuanto a modificación de la genética. “Es un hecho que las nuevas tecnologías que se basan en el sistema CRISPR son más precisas y eficientes pero para modificar la línea genética es necesario distinguir entre microorganismos, plantas, animales y seres humanos. En este último punto, la consideración ética es clave”.

Desde el aspecto de la evolución biológica, ha apuntado que “en los últimos siglos se han generado mutaciones espontáneas cuyo objetivo sería la adaptación de la especie humana a sus nuevos retos”.

Cómo detectar el estado energético del embrión antes de ser transferido a la madre
Igenomix es una compañía biotecnológica valenciana y la primera a nivel mundial en poner a disposición de los pacientes un nuevo biomarcador mitocondrial que servirá para identificar aquellos embriones cromosómicamente normales con mayor capacidad de implantación debido a su estado energético.   

“Nuestra experiencia en Igenomix se centra en analizar y seleccionar aquellos embriones libres de alteraciones cromosómicas y monogénicas, ofreciendo una solución a aquellos padres que quieren tener hijos pero no les quieren transmitir ninguna enfermedad”.
Como experto en genética molecular, el Dr. Werner Arber ha apuntado que “es una gran ventaja para los padres poder seleccionar los embriones sin mutaciones en las mitocondrias”.

Con el objetivo de aclarar que no se trata de “bebés a la carta”, el Prof. Carlos Simón ha manifestado que “desde Igenomix investigamos para mejorar la salud de las personas. Estamos hablando de un escenario diferente que puede ser el futuro para corregir determinadas enfermedades. Asimismo –ha puntualizado- no hay que perder de vista las posibles consecuencias off target que pueden derivarse de estas terapias”.


Para concluir, el Dr. Arber ha hecho hincapié en que la terapia génica requiere de un debate, primero entre científicos implicados y representantes éticos y en segundo lugar se debería trasladar este debate a la población general”.