jueves, 28 de mayo de 2015

JINARC ® DE OTSUKA, EL PRIMER TRATAMIENTO APROBADO EN EUROPA PARA ADULTOS QUE VIVEN CON PQRAD, UNA ENFERMEDAD RENAL GENÉTICA CRÓNICA

Ostuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para JINARCÒ (tolvaptan) para el tratamiento de la PQRAD en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadios uno a tres al inicio del tratamiento y que presentan características de rápida progresión de su enfermedad. Al recibir esta autorización de comercialización, tolvaptan se convierte en el primer tratamiento farmacéutico autorizado en Europa para el tratamiento de la fisiopatología subyacente de la PQRAD.

"Hasta ahora, los profesionales sanitarios se han centrado en tratar los signos y síntomas de la PQRAD, sin ningún tratamiento específico disponible para tratar la enfermedad", ha dicho el Profesor Ron T. Gansevoort de la University Medical Centre Groningen (Países Bajos), un experto en el campo de la poliquistosis renal. "Tolvaptan representa un avance médico significativo en el manejo de la PQRAD. Por primera vez, los profesionales sanitarios pueden modificar la progresión de la enfermedad y preservar la función renal, con la posibilidad de mejorar la calidad de vida y los resultados a largo plazo de los pacientes".

La autorización de comercialización para tolvaptan se basa en los resultados del estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: el estudio TEMPO 3:4 -el mayor estudio clínico realizado en pacientes con PQRAD hasta la fecha-. En el estudio de tres años de duración, la tasa de crecimiento del VRT durante un periodo de 3 años fue significativamente menor para los sujetos tratados con tolvaptan que para los sujetos que recibieron placebo: 2,80% al año frente a 5,51% al año, respectivamente (cociente de medias geométricas 0,974; IC del 95% 0,969 a 0,980; p <0 0="" 50="" 95="" a="" adem="" albuminuria="" anual="" aproximadamente="" atribuye="" compuesto="" con="" datos="" de="" del="" demuestran="" dicamente="" dolor="" efectos="" el="" empeoramiento="" en="" estad="" estos="" eventos="" frente="" funci="" hazard="" hipertensi="" ic="" importante="" incremento="" la="" los="" ltiples="" m="" menos="" mostr="" n="" o="" objetivo="" p="0,0095)3." pacientes="" placebo.="" placebo="" principalmente="" probable="" que="" ratio="0,87," reducci="" relacionados="" renal="" resultados="" riesgo="" s="" se="" secundario="" significativa="" significativo="" sobre="" span="" sticamente="" tolvaptan="" tratados="" una="" vrt="" y="">

Aparte de los efectos secundarios asociados a los mecanismos de acción de tolvaptan (p. ej., sed, poliuria, poliaquiuria), la mayoría de los efectos secundarios observados en los pacientes con PQRAD que recibieron tolvaptan fueron comparables a los que recibieron placebo. No obstante, se detectó un riesgo de lesión hepática en los pacientes con PQRAD que tomaban tolvaptan. Se observó una elevación de la alanina transaminasa (ALT) en el 4,4% de los pacientes tratados con tolvaptan y el 1% de los pacientes tratados con placebo3. Dos (2/957, 0,2%) pacientes tratados con tolvaptan, además de un tercer paciente en el ensayo abierto de extensión, presentaron aumentos clínicamente significativos de la ALT con elevaciones concomitantes de la bilirrubina total (BT)3. Aunque estas elevaciones concomitantes fueron reversibles con la suspensión inmediata de tolvaptan, representan una posibilidad de lesión hepática significativa, y los pacientes que toman tolvaptan tendrán que someterse a análisis de sangre mensuales durante los primeros 18 meses de tratamiento con tolvaptan y cada tres meses a partir de entonces para mitigar este riesgo. El tratamiento con tolvaptan debe ser iniciado y monitorizado bajo la supervisión de un clínico experto en el manejo de PQRAD que debe comprender los riesgos asociados a la terapia con tolvaptan incluyendo la toxicidad hepática y las necesidades de monitorización.

"La naturaleza progresiva y hereditaria de la PQRAD supone una carga física y emocional tanto para las personas que viven con esta enfermedad como sus familias y seres queridos", ha dicho Tess Harris, presidenta de PKD International. "La comunidad de la PQRAD da la bienvenida a esta aprobación, ya que representa un paso adelante para los miles de pacientes y cuidadores de toda Europa que están afectados por la enfermedad".

La PQRAD es la enfermedad renal hereditaria más frecuente y se caracteriza principalmente por la proliferación y el crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en el riñón. El crecimiento y la expansión de los quistes en ambos riñones conduce al progresivo deterioro de la función renal, y aproximadamente la mitad de los pacientes acaban desarrollando enfermedad renal terminal (ERT) y requieren terapia renal sustitutiva (TRS) ya sea en forma de diálisis o trasplante renal alrededor de los 54 años.