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24 February 2015

MPS España pide a Sanidad que garantice el acceso de los pacientes con Síndrome de Morquio a la única opción terapéutica específica de esta enfermedad

MPS España y la Federación Española de Enfermedades Raras han pedido al Ministerio de Sanidad que tome las medidas oportunas para garantizar la continuidad del tratamiento con elosulfasa-alfa a aquellos pacientes con Síndrome de Morquio (MPS IV A) que ya lo han iniciado bajo la modalidad de uso compasivo. En total son ocho las personas a las que BioMarin -laboratorio promotor de los ensayos clínicos internacionales MOR-004 y MOR-005- decidió subvencionar el fármaco durante un periodo de ocho meses-a partir de mayo de 2014-, en previsión de que habría tiempo suficiente para su aprobación en nuestro país por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Desgraciadamente, esto no se ha producido todavía a día de hoy.
Una vez finalizado dicho periodo de ocho meses y en línea con las recomendaciones del Grupo Español de Síndrome de Morquio (GEMS), MPS España ve necesario que se habilite un procedimiento de urgencia que permita la continuación del tratamiento con este nuevo fármaco de aquellas personas afectadas que han empezado a tomarlo bajo la modalidad de uso compasivo. Asimismo, solicita que se acelere el proceso de evaluación del medicamento por parte del Ministerio de Sanidad para aprobarlo definitivamente en nuestro país y permitir el acceso al mismo al resto de pacientes con esta enfermedad rara que están esperando la oportunidad de poder recibir la única opción terapéutica específica de su dolencia que existe en la actualidad.
Se estima que podría haber en torno a veinticinco casos de Morquio en nuestro país a día de hoy. “Ya en 2011 se publicaron datos genéticos de quince familias de España”, afirma la doctora Mari Luz Couce, del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, quien tiene a su cargo a uno de los ocho pacientes españoles que han iniciado el tratamiento con el nuevo medicamento bajo la modalidad de uso compasivo. La experta asegura que “ha mejorado sustancialmente” su situación con incremento de un 25% en los resultados de las pruebas de resistencia de la marcha y subir escaleras. En los otros 7 casos “parece que ha ocurrido también una mejoría significativa en las pruebas de resistencia”. Así, el doctor Guillem Pintos, del grupo Español de GEMS y que también tiene a su cargo uno de estos pacientes con respuesta positiva, afirma que está en proceso de recoger los resultados de este grupo de pacientes para poderlos presentar en una comunicación científica y ante las autoridades sanitarias..
Los datos publicados con estudios internacionales prolongados y a doble ciego demuestran que el tratamiento enzimático sustitutivo con elosulfasa-alfa “cumple con los objetivos de reducir el acúmulo de keratan sulfato y mejorar los síntomas y signos de la enfermedad, penetrando en la placa del cartílago de crecimiento”, apunta el Dr Pintos. “Las pruebas de resistencia mejoran notablemente, así como la velocidad de crecimiento en los más pequeños, y se normaliza la eliminación de glicosaminoglucanos, evitando su acúmulo en exceso en otros órganos”, añade. La retirada momentánea del fármaco “puede hacer retroceder la mejoría lograda en estos pacientes, con las consiguientes repercusiones  negativas en su salud y calidad de vida”.

Aprobación ralentizada por motivos económicos
Según Jordi Cruz, presidente de MPS España y miembro de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras, “la aprobación con precio en el mercado español “es demasiado lenta” y, en este caso concreto, “se está ralentizando todavía más por motivos meramente económicos”, explica. Además, “hay médicos que han solicitado el uso compasivo sin obtener respuesta alguna a día de hoy, lo que deja a sus pacientes en una delicada situación, especialmente a los que ya habían empezado a tratarse con el nuevo fármaco”. Aunque no cura la enfermedad, sí constituye una gran ayuda en tanto en cuanto minimiza toda la sintomatología asociada, con todo lo que ello conlleva de ahorro sanitario.

La enfermedad de Morquio o MPS IV A forma parte del grupo de las mucopolisacaridosis, que son trastornos genéticos de depósito lisosomal. Está causada por la falta o deficiencia de la actividad de la enzima N-acetylgalactosamina-6 sulfatasa (GALNS). Es una patología minoritaria autosómica recesiva de carácter progresivo que se caracteriza por importantes alteraciones osteoarticular y músculo-esquelética que conduce a una afectación clínica multisistémica devastadora, con severa limitación de la movilidad y de las funciones respiratorias y cardiovasculares, y a la muerte precoz –la mayoría de los casos antes de los 30 años-. Hasta ahora solo existían tratamientos de soporte y sintomáticos, además de la rehabilitación.

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