La decisión de aprobar o denegar el tratamiento a un paciente con una enfermedad rara no debe basarse sólo en un criterio de coste-eficacia. En el simposio “Hematólogos ante las enfermedades raras”, celebrado en Sevilla coincidiendo con el Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, los expertos han afirmado que deben utilizarse criterios distintos respecto al resto de patologías más prevalentes y que la adecuada libertad de prescripción es insustituible frente a consideraciones de tipo economicista.
Las enfermedades raras y ultra-raras son patologías crónicas, con una alta tasa de complicaciones y de mortalidad. Muy pocas disponen de tratamientos efectivos, que en la mayoría de casos suponen un elevado coste económico para el sistema sanitario, lo cual dificulta su acceso, especialmente en la actual coyuntura de crisis económica.
Sin embargo, para la mayoría de los pacientes, este tratamiento es la única alternativa. Cuando se da esta circunstancia, “debemos pasar de un criterio de coste-eficacia, que no es válido por sí solo, a un criterio de justicia social. Denegar el tratamiento por razones económicas es un perjuicio inadmisible, porque ponemos vidas en peligro”, afirma el Dr. Antonio Fernández Jurado, vicepresidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y presidente de la Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia.
Es el caso de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), causada por una activación incontrolada del sistema inmune primario (sistema del complemento) que destruye los glóbulos rojos (hemólisis). La principal consecuencia es un riesgo constante de trombosis en cualquier órgano, pudiendo causar desde un fallo hepático hasta un ictus, un infarto o insuficiencia renal. Si no se trata adecuadamente, el 35% de los pacientes muere dentro de los primeros cinco años desde el diagnóstico. Sin embargo, hace unos años la HPN dispone de un fármaco efectivo, eculizumab, que no cura la enfermedad pero que puede controlarla, cambiar su historia natural y evitar la mayoría de sus graves complicaciones.
Según el Dr. Emilio Ojeda, médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, “este fármaco ha cambiado la historia natural de la HPN, una enfermedad mortal. Ha permitido mejorar sustancialmente la calidad y la esperanza de vida de los pacientes. Pero la crisis y los recortes podrían limitar el impacto positivo de este fármaco, el único autorizado para su tratamiento”. Además, “el coste no lo es todo. Es vital garantizar que no se deniega la terapia a nadie sólo por razones económicas. El consenso general es que el criterio de coste-eficacia no puede aplicarse a las enfermedades raras como único parámetro”.
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