La doctora Elizabeta Nemeth presentará sus descubrimientos en torno a un estudio en pacientes con enfermedad de exceso de hierro que contribuirá al diseño de un nuevo tratamiento potencial durante el 18 Congreso de la European Hematology Association celebrado en Estocolmo.
El exceso de hierro normalmente causa daño en los órganos, incluso puede llegar a causar la muerte. Los tratamientos actualmente disponibles para el exceso de hierro son incómodos o causan efectos secundarios. La causa del exceso de hierro en enfermedades como la hemocromatosis hereditaria y talasemia está en la deficiencia de la hormona hepcidina, que regula la absorción de hierro en la dieta y la movilización del hierro desde los depósitos. La deficiencia de hepcidina produce un exceso de absorción de hierro de la dieta y la carga de hierro en los órganos vitales. La sustitución de la hepcidina ofrece un nuevo tratamiento potencial para las enfermedades de exceso de hierro. La hepcidina natural es difícil de sintetizar, y presenta propiedades farmacológicas no favorables. Para definir la estructura mínima de la hepcidina que sigue manteniendo la actividad de la hormona hemos desarrollado las mini-hepcidinas, la imitación de los péptidos de la hormona, además de diseñarlos para mejorar su bio-disponibilidad y reducir su coste de producción. Gracias al uso de ratones con la hepcidina trastocada como modelo de forma severa de hemocromatosis hereditaria hemos demostrado que las mini-hepcidinas previenen completamente el exceso de hierro en los órganos de los ratones. En un modelo de ratón con talasemia, que se caracteriza por la anemia y exceso de hierro, la mini-hepcidina no solo previene el exceso de hierro, sino que también mejora la anemia. Las mini-hepcidinas podrían demostrar ser útiles para el tratamiento del exceso de hierro en humanos en condiciones que causan una deficiencia de hepcidina.
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