La Comisión Europea (CE) acaba de aprobar el uso de
Soliris® (eculizumab) para el tratamiento de pacientes en edad
pediátrica con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), una enfermedad
ultra-rara, discapacitante y potencialmente mortal caracterizada por la
destrucción crónica de los glóbulos rojos, un proceso que se conoce como
hemólisis. Este medicamento, desarrollado por la biofarmacéutica Alexion, ya
tenía la indicación de tratamiento en pacientes adultos con HPN desde el año
2007 en Europa y en los Estados Unidos.
Una de las
expertas nacionales de referencia en HPN, la Dra. Ana Villegas, Catedrática de la Universidad Complutense de Madrid, Hospital Clínico
Universitario San Carlos, afirma que “indudablemente, supone un avance muy importante. Si bien la HPN no es tan frecuente en niños
como en adultos, las complicaciones y también la gravedad de las mismas es la
misma, y era una necesidad disponer de eculizumab también como tratamiento
autorizado para los pacientes pediátricos”. También destaca la importancia
de que se haya aprobado “a nivel europeo,
porque esto supone que podrán beneficiarse muchos más pacientes”.
El Dr. Emilio Ojeda,
médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Puerta
de Hierro Majadahonda, experto en HPN valora muy positivamente “que cualquier paciente pediátrico con HPN
pueda beneficiarse de eculizumab como tratamiento autorizado”. Asimismo, no
duda en añadir que “esto aumentará la
experiencia que el registro internacional pueda aportar en pacientes
pediátricos. En cualquier enfermedad ultra-rara como la HPN, la existencia de un
tratamiento efectivo y autorizado permite aflorar una experiencia que hasta el
momento no se tenía, con la consiguiente repercusión en la comunidad
hematológica y médica. Creo que la aprobación de la nueva indicación va a
aportar mucho también a nivel científico y que ayudará a profundizar en la
patología”.
La aprobación de la CE para el tratamiento de pacientes en edad
pediátrica con eculizumab supone otro hito importante para Alexion en su
compromiso por proporcionar un tratamiento eficaz a personas con enfermedades
ultra-raras que no disponen de una terapia eficaz. Según Josep Maria Espinalt, Director General
de Alexion, biofarmacéutica que ha desarrollado este medicamento, “esto aporta una esperanza para todos los
pacientes pediátricos con HPN y sus padres, cambiando drásticamente el curso de
esta devastadora y potencialmente mortal enfermedad y permitiendo a los
especialistas poder tratar a los afectados, ya sean adultos o niños”.
La HPN es una patología sistémica que afecta sobre todo a los
glóbulos rojos, que son destruidos por el sistema inmune primario del cuerpo o
sistema del complemento –proceso que se conoce como hemólisis y que es la
principal causa de las complicaciones derivadas de esta enfermedad. De hecho, la
complicación más frecuente en estos pacientes, tanto niños como adultos, es la
trombosis, consecuencia directa de la hemólisis y primera causa de muerte junto
con la insuficiencia renal. Otras complicaciones directas de la hemólisis son la
dificultad para tragar y respirar, los dolores abdominales y, frecuentemente,
una gran fatiga que tiene un impacto muy importante en la vida diaria de los
afectados.
En España se calcula que hay unos 250 pacientes diagnosticados de
HPN, y aproximadamente el 10% presenta los primeros síntomas a los 21 años o
incluso antes.
La eficacia de Soliris® (eculizumab) radica en que actúa
directamente sobre la causa de la HPN, bloqueando la activación crónica e
incontrolada del sistema del complemento y, por tanto, la hemólisis, frenando
casi todas las complicaciones derivadas de la enfermedad. Sin
Soliris®, la única opción de tratamiento para la HPN es una terapia
de soporte consistente en transfusiones de sangre, tratamiento con corticoides y
preparados de hierro y ácido fólico.
Según la nueva ficha técnica aprobada por la Agencia Europea del
Medicamento (EMA), “se recomienda el tratamiento con Soliris® de por
vida, a menos que la interrupción de Soliris® esté clínicamente
indicada”. La pauta posológica en
niños con HPN debe ser la misma que en pacientes pediátricos con síndrome
hemolítico urémico atípico. Según los ensayos clínicos realizados en pacientes
pediátricos con HPN, el tratamiento con Soliris® “se asoció con una reducción de la hemólisis,
una marcada reducción de las transfusiones de sangre y una tendencia a la mejora
del estado general”. Asimismo, el perfil de seguridad del tratamiento con
este medicamento fue similar al perfil observado en la población de pacientes
HPN adultos.
La ficha técnica también establece que es obligatoria, “al menos dos semanas antes de iniciar el
tratamiento con Soliris® (eculizumab), la vacunación de todos los
pacientes con HPN frente al meningococo, con una vacuna tetravalente frente a
los serotipos A, C, Y y W135, preferiblemente conjugada, para disminuir el
riesgo de infección”.
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