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21 March 2013

La terapia génica logra la remisión en pacientes con una leucemia grave


El doctor Renier Brentjens junto a un paciente con leucemia

Una terapia génica experimental ha logrado por primera vez hacer remitir un grave tipo de leucemia -poco frecuente pero muy devastadora- en tres de cinco pacientes. Ha sido gracias a investigadores del Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York (EEUU), que acaban de publicar su hallazgo en las páginas de la revista 'Science Traslational Medicine'.
Los investigadores manipularon células T defensivas de los pacientes para 'enseñarles' a atacar una proteína denominada CD19 y que está muy presente en los pacientes con leucemia linfoblástica aguda. Este cáncer de la sangre es menos frecuente en adultos que en niños, pero en el caso de los mayores, su supervivencia es de apenas un 40% (frente al 80%-90% de los niños).
Los cinco pacientes del ensayo (entre 23 y 66 años) habían recaído después de recibir la quimioterapia estándar. Su única opción era un trasplante de médula, aunque debido al rápido avance de esta leucemia, muchos de los pacientes fallecen a los pocos meses antes de encontrarun donante compatible.
En el estudio, dirigido por Renier Brentjes, hematólogo del centro neoyorquino, los cinco pacientes mostraron una desaparición completa de la leucemia entre ocho y 59 días después de recibir sus propias células T modificadas.
La remisión de la leucemia se logró en uno de los pacientes más graves tan sólo ocho días después de recibir la terapia. Aunque la enfermedad remitió en los cinco participantes, dos de ellos fallecieron: uno a consecuencia de un tromboembolismo pulmonar, y el otro por una recaída de su leucemia mes y medio después. Los investigadores aclaran que tenía un problema médico que no le hacía apto para someterse a un trasplante de médula.
Los tres pacientes supervivientes recibieron posteriormente un trasplante de médula de un donante compatible, por lo que los autores no pueden valorar cuánto tiempo más hubiesen estado libres de enfermedad gracias a la terapia. Además, añaden con cautela, no se puede descartar completamente que la leucemia vuelva a reaparecer en su organismo en el futuro.
Pese a todas estas cautelas, los especialistas admiten que los resultados son impresionantes, mejores de lo esperado, puesto que es la primera vez que un tipo de terapia génica logra frenar un tipo de leucemia. El tratamiento empleado en adultos por primera vez es similar al que hace unos meses curó a Emma Whitehead, una niña de siete años con leucemia crónica que tampoco había respondido bien a la quimioterapia.
"Estamos creando fármacos vivos", explica Michel Sadelain, otro de los autores, al diario 'The New York Times'; "ésta es una historia muy emocionante que apenas está empezando". De momento, siguen trabajando en el laboratorio para probar esta estrategia en otro tipo de tumores.

**Publicado en "EL MUNDO"

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