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14 December 2012

Dos estudios demuestran que el tratamiento a largo plazo con eculizumab inhibe el riesgo constante de microangiopatía trombótica en el Síndrome Hemolítico Urémico atípico


El tratamiento a largo plazo con eculizumab es seguro y efectivo en pacientes con la enfermedad ultra-rara Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa), inhibiendo el riesgo constante de microtrombos en cualquier órgano vital y mejorando de forma significativa la función renal en enfermos trasplantados de riñón o con patología renal terminal. Así lo demuestran dos ensayos clínicos internacionales, cuyos resultados a dos años de seguimiento se han presentado en el 54º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología, el evento de referencia mundial de la especialidad que ha tenido lugar en EEUU. 

El SHUa es una enfermedad ultra-rara, sistémica y potencialmente mortal en la que una deficiencia genética de uno o varios genes encargados de regular el sistema inmunitario primario, también conocido como sistema del complemento, causa la activación crónica e incontrolada de dicho sistema durante toda la vida del paciente. La principal consecuencia es la microangiopatía trombótica (MAT), que supone un riesgo permanente de microtrombos en cualquier órgano vital y que causa el rechazo en un 90% de los pacientes con SHUa trasplantados de riñón. 

El primer ensayo, a dos años1, prospectivo, abierto y de fase 2 se realizó en una veintena de pacientes con tratamiento de larga duración con eculizumab, daño renal crónico, sometidos a recambios e infusiones de plasma prolongadas y diagnosticados de SHUa una media de 48 meses antes del inicio del estudio. Los veinte pacientes participaron en la primera etapa del estudio y recibieron eculizumab durante 26 semanas. Posteriormente, diecinueve continuaron en una segunda fase más amplia del estudio. Se evaluaron durante una media de 114 semanas.  

En la primera etapa del estudio, el 80% de los pacientes (16 de 20) permanecieron libres de MAT (durante al menos 12 semanas consecutivas y con un recuento estable de plaquetas, sin infusiones de plasma y sin necesidad de nuevas diálisis) a lo largo de las 26 semanas. Esta situación se mantuvo hasta en el 95% de los pacientes durante dos años, señalando que el tratamiento crónico con eculizumab siguió inhibiendo de forma significativa la MAT mediada por el complemento. Cabe destacar que ningún paciente requirió de nueva diálisis y que sólo uno de ellos necesitó infusión de plasma.    

Mientras, en el grupo de pacientes tratados con eculizumab durante dos años, se observó una mejora continuada de la función renal, incluyendo una mejora significativa del índice de filtrado glomerular, pasando de 6.1mL/min/1.73m tras 26 semanas a un 7.2mL/min/1.73 m al cabo de dos años. El inicio precoz del tratamiento con eculizumab se asoció a una mayor mejora de los índices de filtrado glomerular, es decir, de la capacidad de los riñones de filtrar la sangre y generar la orina del organismo. Además, un 35% de los pacientes mejoraron de su enfermedad renal crónica en al menos un estadio tras 26 semanas de tratamiento con eculizumab, mientras que en el grupo de pacientes tratados durante dos años este porcentaje fue del 60%. 

Los resultados del segundo estudio2 presentado en el Congreso de la Sociedad Americana de Hematología, también a dos años, abierto y de fase 2, también fueron positivos. La investigación se realizó en 17 pacientes que habían sido diagnosticados de SHUa una media de 10 meses antes de su inclusión en el estudio, con complicaciones clínicas progresivas debidas a la MAT, daño renal severo en un 71% de los casos y un índice de filtrado glomerular inferior a los 30mL/min/1.73m2. Todos los pacientes participaron en el estudio inicial y recibieron tratamiento con eculizumab durante 26 semanas. De ellos, un total de trece continuaron en una segunda fase más amplia del estudio. Los pacientes se evaluaron durante 110 semanas.  

El primer resultado fue que el recuento medio de plaquetas mejoró tras 26 semanas, mejoría que continuó al cabo de dos años, indicando una inhibición sostenida de la MAT mediada por el complemento con el tratamiento crónico con eculizumab. La normalización de las plaquetas se produjo en un 88% de los pacientes con niveles bajos al inicio del estudio y se mantuvo a lo largo de dos años. Otro dato a destacar es que el 88% de los pacientes permaneció libre a los dos años de complicaciones debidas a la MAT. 

El SHUa es una de las pocas enfermedades ultra-raras –entre las 6.000 y 7.000 que existen según la OMS- que dispone de un tratamiento efectivo: el medicamento eculizumab desarrollado por la biofarmacéutica Alexion y aprobado en 2011 por las autoridades sanitarias norteamericana y europea (FDA y EMEA por sus siglas en inglés) para el tratamiento de los pacientes con SHUa. Este medicamento actúa específicamente sobre la activación incontrolada del sistema del complemento y, por tanto, bloquea el daño a los vasos sanguíneos, reduciendo las complicaciones de la MAT que se produce a nivel sistémico, con una sustancial mejora de la salud y la calidad de vida. 

Estos datos a largo plazo demuestran los beneficios sostenidos del tratamiento crónico con eculizumab en el SHUa y revelan una mejora continua de la función renal a lo largo del tiempo”, comenta el Dr. Larry Greenbaum, Director de Nefrología Pediátrica en el Emory University and Children’s Healthcare de Atlanta (EEUU), que ha presentado los datos en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología. “Además, estos datos también apoyan que el tratamiento temprano consigue mejores resultados en los pacientes con SHUa”.

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