"La aprobación de Glybera significa que los pacientes con LPLD, por primera vez, disponen de una opción de tratamiento medico para una enfermedad muy compleja y severa", afirmó el profesor John Kastelein, del Departamento de Medicina Vascular del Academic Medical Center de la University of Amsterdam, Países Bajos. "LPLD lleva a padecer ataques de pancreatitis agudos y recurrentes, y en muchos pacientes causa la aparición anticipada de la diabetes y complicaciones cardiovasculares. Esta terapia tendrá un impacto espectacular en las vidas de estos pacientes. Actualmente, el único recurso era la restricción severa de la cantidad de grasas consumidas. Al ayudar a normalizar el metabolismo de las grasas, Glybera previene la inflamación del páncreas, evitando el dolor asociado y sufrimiento, y en caso de ser administrado con anticipación suficiente, también las co-morbidades".
Como parte de la aprobación, los pacientes recibirán tratamiento con Glybera a través de centros de excelencia dedicados y por medio de médicos con formación especializada. uniQure también construirá un registro de pacientes para seguir mejorando el conocimiento de esta enfermedad devastadora y poco investigada y los efectos del tratamiento con Glybera. La autorización de marketing cubre a todos los 27 estados miembro de la Unión Europea. uniQure se prepara para solicitar la aprobación normativa en Estados Unidos, Canadá y otros mercados.
"La aprobación final de Glybera por medio de la CE es otro paso destacado para hacer que las terapias genéticas estén disponibles no solo para LPLD, sino también para un gran número de enfermedades raras con una necesidad médica no cumplida", indicó Jörn Aldag, consejero delegado de uniQure. "La aprobación de la CE es una validación importante de nuestra innovadora plataforma de producto, y ofrece apoyo destacado para nuestros programas de desarrollo avanzados, que se centran en la porfiria aguda intermitente, Sanfilippo B, hemofilia B y enfermedad de Parkinson".
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