El ensayo clínico con el fármaco AFQ056 se va a realizar en diversos hospitales europeos y españoles; ha sido autorizado por el Comité Ético de Andalucía y la Agencia Española del Medicamento, y desde Málaga se incluirán pacientes mayores de 18 años de Andalucía y las zonas cercanas.
Esta enfermedad, que ocasiona la discapacidad intelectual de origen genético más frecuente que se conoce, se puede diagnosticar y prevenir desde 1992 cuando se descubrió la alteración genética origen de este trastorno que provoca una disminución, o ausencia, de una proteína que interviene en la elaboración de proteínas fundamentales para el cerebro.
Durante los tres meses que dura el estudio, el grupo de investigadores realizará un seguimiento estricto de las personas que participen en la investigación y realizarán las pruebas necesarias y establecidas en los ensayos con medicamentos nuevos, para garantizar en todo momento la seguridad de los pacientes. A finales de este año se comenzará un nuevo ensayo clínico con el mismo fármaco en pacientes mayores de 12 años con esta patología. Estos estudios forman parte del proyecto de investigación, iniciado hace 17 años, sobre el Síndrome X Frágil del grupo de investigación interdisciplinar que dirige Yolanda de Diego en el centro sanitario malagueño.
El impacto de los resultados de la investigación básica ha dado lugar a la puesta en marcha de numerosos ensayos clínicos que pueden ayudar al avance terapéutico dirigido a una población carente de tratamiento específico, con una problemática crónica y para la que solo existe medicamentos para el tratamiento de síntomas. Si bien la proteína que les falta, no se ha podido fabricar a gran escala, sí se ha intentado diseñar un tratamiento específico que actúe sobre los mecanismos que están alterados en el cerebro de modelos animales, e intentar acercarlo a una situación más normalizada.
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