Parámetros farmacocinéticos mejorados de rIX-FP en pacientes con hemofilia B aguda

CSL Behring ha anunciado hoy los resultados de un estudio de fase I que evalúa la proteína de fusión recombinante que vincula el factor de coagulación IX con la albúmina (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B aguda. Los resultados del estudio, que se presentaron durante una sesión oral en el congreso Gesellscaft fur Thrombose- und Hameostasegorschung (GTH) en Suiza, mostraron que rIX-FP fue bien tolerado en todos los pacientes y duraba más en el cuerpo, debido a su vida media prolongada en comparación con las actuales opciones de tratamiento de factor IX.
CSL Behring, en colaboración con su compañía parental, CSL Limited , está desarrollando rIX-FP para la profilaxis y el tratamiento de los episodios de sangrado en la deficiencia congenita de Factor IX (FIX) como parte del programa de estudio clínico PROLONG-9FP.
"La hemofilia B es un desorden de sangrado raro y grave que evita la coagulación sanguínea normal y requiere la inyección frecuente de concentrados de Factor IX para restaurar la capacidad de coagulación", dijo Elena Santagostino, M.D., Ph.D., profesora en la Medical School of Clinical and Experimental Hematology en la University of Milan/IRCCS Maggiore Hospital. "Los resultados de este estudio sugieren que rIX-FP es un agente en investigación prometedor para la mejora del tratamiento profiláctico y bajo demanda para pacientes con hemofilia B".
En este análisis, no se informó de reacciones alérgicas (incluyendo reacciones de hipersensibilidad), efectos adversos graves, presencia de inhibidores al factor IX o anticuerpos para rIX-FP. La vida media terminal (una medida de cuánto dura el fármaco en el organismo) que resultó 5 veces superior recuperación incremental en comparación con valores asociados con la actual terapia FIX recombinante. Recuperación incremental y el área bajo la curva (una medida de exposición total al fármaco) mejorado significativamente en comparación con valores asociados con la actual terapia FIX recombinante.
"El desarrollo de este nuevo agente de investigación recombinante se añade a la larga experiencia de CSL Behring de identificar tratamientos innovadores para mejorar los resultados de los que viven con desórdenes de sangrado raros", dijo el doctor Stefan Schulte, vicepresidente de Investigación y Desarrollo de CSL Behring. "Esperamos explorar el potencial de rIX-FP en pacientes con hemofilia B".
CSL Behring y CSL Limited han creado la proteína de fusión de albúmina rIX-FP para ampliar la vida media de Factor IX mientras se minimizan las cuestiones de tolerabilidad. En el proceso, la albúmina recombinante - una proteína portadora con una vida media inherentemente larga- se utiliza como socio de fusión. Un vinculador específicamente diseñado conecta el factor IX recombinante y la albúmina recombinante como medio para optimizar la eficacia de rIX-FP.