Los datos a 4 años, de un ensayo de fase II con el producto en investigación oral de Genzyme para la enfermedad de Gaucher, sugieren mejoras

Genzyme, una empresa de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), ha presentado los datos del seguimiento a cuatro años de los pacientes incluidos en el ensayo clínico de fase II de su producto oral, en desarrollo para la enfermedad de Gaucher de tipo I, conocido como tartrato de eliglustat. Se observaron mejoras mantenidas o adicionales en todos los objetivos, incluidos los marcadores de enfermedad ósea a cuatro años. Los resultados han sido presentados por primera vez en el Simposio “Lysosomal Disease Network WORLD”, celebrado en San Diego (EE.UU.)

El tartrato de eliglustat, en forma de comprimido para administración oral,está en desarrollo con el objetivo de ofrecer una alternativa de tratamiento más cómoda para pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo I, además de ampliar las opciones terapéuticas para alcanzar objetivos clínicos individualizados. Actualmente la terapia de reemplazo enzimático, que se administra vía perfusión intravenosa, es el mejor tratamiento disponible para los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I.

Genzyme ya anunció que el ensayo de fase II, de 52 semanas de duración, con tartrato de eliglustat había cumplido con su objetivo primario, que buscaba una respuesta clínicamente significativa en al menos dos de los tres objetivos primarios (mejoras en el tamaño del bazo y, en los niveles de hemoglobina y plaquetas) en los pacientes en el estudio.. Los pacientes han seguido recibiendo tartrato de eliglustat, en la extensión del estudio, durante más de cuatro años. Los datos de este grupo de pacientes indican mejoras continuadas o estabilizadas en todos los indicadores:

· Los volúmenes del bazo e hígado disminuyeron desde el inicio en una media del 63% y 28%, respectivamente.

· Los niveles de hemoglobina y plaquetas aumentaron desde el inicio en una media de 2,3 g/dL y 95%, respectivamente.

· Todos los pacientes (el 100%) habían logrado al menos tres de los cuatro objetivos terapéuticos hematológicos y viscerales establecidos para la terapia de sustitución enzimática.

· Los datos también indican una mejora continuada de la densidad mineral ósea, medida por densitometría ósea, con un aumento de la puntuación T media de 0,8 desde el inicio, en la columna lumbar.

En el estudio de fase II, los eventos adversos comunicados y que se han producido en más de dos pacientes durante los cuatro años de tratamiento incluyen: infecciones virales (seis pacientes), infecciones en el tracto urinario y en las vías respiratorias suerperiores (cuatro pacientes cada una) y nasofaringitis, sinusitis, artralgia, dolor de las extremidades, cefalea, aumento de la presión sanguínea, estudio de conducción nerviosa anormal, dolor abdominal y diarrea (tres pacientes cada uno). Se informó de diez eventos adversos relacionados con medicamentos en ocho pacientes. Todos los sucesos relacionados fueron de gravedad moderada.

Además, Genzyme ha completado el reclutamiento de los tres ensayos de fase III de esta terapia oral en desarrollo. En conjunto, estos ensayos constituyen el mayor programa clínico sobre enfermedad de Gaucher que jamás se ha desarrollado, con pacientes de más de treinta países. En total, más de 350 pacientes están participando en los estudios de fase III.

El primer ensayo de fase III, ENCORE, es un estudio aleatorio abierto para pacientes adultos con enfermedad de Gaucher de tipo I, diseñado para comparar el tartrato de eliglustat con Cerezyme® (imiglucerasa). El estudio incluye a pacientes adultos que han recibido previamente terapia de reemplazo enzimático durante al menos tres años y han alcanzado sus objetivos terapéuticos. El segundo ensayo, ENGAGE, es un estudio aleatorio, doble ciego y controlado por placebo con pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo I sin tratamiento previo durante, al menos, nueve meses antes de su incorporación al estudio. Los datos de estos estudios pivotales de registro deberían estar disponibles en la primera mitad de 2013. Un tercer ensayo, llamado EDGE, compara una dosis diaria de tartrato de eliglustat con dos dosis diarias.