Genzyme y Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics anuncian colaboración en el descubrimiento de nuevos fármacos contra la fibrosis quística

Genzyme, una compañía Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), y Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc., filial sin ánimo de lucro de la Fundación de Fibrosis Quística, han alcanzado un acuerdo de investigación para apoyar el descubrimiento de nuevos fármacos para el tratamiento de personas con la mutación más común de la fibrosis quística: Delta F508.

Los pacientes con fibrosis quística experimentan una cascada de síntomas que pueden llegar a provocar graves infecciones pulmonares y muerte prematura. El objetivo del programa es identificar compuestos “correctores” que puedan contribuir al mejor funcionamiento de la proteína defectuosa encontrada en estos pacientes, la CFTR. En la mutación Delta F508, la proteína CFTR no se ubica en su lugar correcto de la superficie celular, impidiendo el flujo de líquido a las vías respiratorias. Casi el 90% de los enfermos de fibrosis quística presentan al menos una copia de la mutación Delta F508.

La colaboración implica que los investigadores evaluarán distintas quimiotecas de “correctores” de Delta F508 y aprovecharán las de Genzyme y Sanofi. La investigación se desarrollará en diversos centros internacionales de I+D de Genzyme y Sanofi. Genzyme aporta al acuerdo sus más de 20 años de experiencia en la investigación de terapias para pacientes con fibrosis quística. Los esfuerzos de la compañía van desde la mejora del diagnóstico molecular hasta los ensayos clínicos con terapia genética, incluyendo colaboraciones previas con la Fundación de Fibrosis Quística.

“Nos complace iniciar esta colaboración investigadora con Genzyme, un laboratorio que se dedica desde hace mucho tiempo a mejorar las vidas de las personas con enfermedades raras”, asegura el doctor Robert J. Beall, presidente y consejero delegado de la Fundación de Fibrosis Quística. “Las capacidades y recursos de Genzyme ayudarán a la Fundación de Fibrosis Quística a acelerar sus esfuerzos en el descubrimiento de fármacos para el tratamiento de la mutación más común de la enfermedad”.

“Aunque se han venido dando grandes avances en la investigación de la fibrosis quística, sigue habiendo muchas necesidades por cubrir”, añade el CEO de Genzyme, el doctor David Meeker. “Junto con la Fundación de Fibrosis Quística esperamos poder acelerar el ritmo de los descubrimientos para beneficio de los pacientes que padecen esta enfermedad en todo el mundo”.