Digna Biotech ha anunciado que ha llegado a un acuerdo con ISDIN para recuperar los plenos derechos sobre la formulación tópica del péptido Disitertide (P144), para el tratamiento de enfermedades de la piel. Este medicamento es un eficaz inhibidor del TGF-ß1 (Transformador de Crecimiento Beta 1) que ha sido desarrollado conjuntamente con ISDIN hasta completar el estudio abierto de continuación (OLE, en sus siglas en inglés) que siguió al estudio en Fase IIa para el tratamiento tópico de la esclerosis sistémica cutánea. En estos momentos, Digna Biotech busca aliarse con una compañía farmacéutica internacional para continuar con el desarrollo y comercialización del producto.
La prueba de concepto de Disitertide (P144) en el estudio en Fase IIa mostró resultados alentadores en pacientes con esclerosis sistémica. El ensayo clínico reclutó a 56 pacientes con fibrosis de la piel de 17 hospitales en seis países de Europa (Alemania, España, Hungría, Italia, Polonia y Reino Unido). Todos los pacientes fueron tratados con Disitertide (P144) y placebo en condiciones de doble ciego. La mejoría de la piel fue percibida por el 42 % de los pacientes en el brazo tratado con Disitertide (P144), mientras que sólo el 18 % notaron una mejora en el brazo tratado con placebo (p<0.034). Los pacientes que terminaron el ensayo clínico fueron invitados a participar en un OLE, en el que se trató hasta un 10 % de la superficie corporal. En este estudio, más del 80 % de los pacientes percibieron una mejoría de la piel después de 6 meses de tratamiento con Disitertide (P144). El perfil de seguridad del producto fue excelente en los tres ensayos clínicos y no se reportaron efectos adversos graves.
A la vista de estos resultados, el pasado año la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) asesoró a la compañía un protocolo para el diseño de la Fase IIb que Digna Biotech va a seguir estrictamente. "Vamos a llevar a cabo este ensayo al mismo tiempo que validamos el criterio de evaluación principal para el tratamiento de esta enfermedad, ya que no existe en este momento ninguno validado. Sin embargo, contamos con dos grandes ventajas: en primer lugar, los investigadores que participaron en la Fase IIa están dispuestos a continuar con el desarrollo del producto después de analizar los resultados. Por otro lado, los pacientes del OLE nos reportaron muy buenas impresiones acerca de cómo sentían su piel durante el tratamiento y han demostrado su interés en continuar participando en el desarrollo del producto", dijo Pablo Ortiz, director general de Digna Biotech.
En 2005 y 2006, la EMA y Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) respectivamente, concedieron a Disitertide (P144) la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la esclerosis sistémica y esclerodermia localizada. La estimación de mercado del producto para estas indicaciones es de más de 300 millones de euros al año. Además, la inhibición tópica del TGF-ß1 puede jugar un importante papel en el tratamiento de otras enfermedades como la queratosis actínica, el cáncer de piel o la cicatrización anormal, por lo que el producto podría ser desarrollado también para estas indicaciones, aumentando, consecuentemente, su mercado potencial.
-Acerca de la esclerosis sistémica y Disitertide
La esclerosis sistémica o esclerodermia es una enfermedad multisistémica caracterizada por la síntesis excesiva y la deposición de proteínas de matriz extracelular que conducen a la fibrosis de la piel y las vísceras (incluye el tracto gastrointestinal, pulmones, corazón y riñones). La sobreexpresión del TGF-ß1 es uno de los factores clave en el desarrollo de estas enfermedades. En la actualidad, los tratamientos para estos pacientes están encaminados sólo a mejorar los síntomas (cuidados paliativos) y no se dispone de un tratamiento curativo.
Disitertide (P144) es un péptido inhibidor del TGF-ß1. Éste podría ser un factor importante para mejorar la fibrosis en los diferentes órganos y por lo tanto, mejorar las diversas condiciones escleróticas. En este sentido, Digna Biotech está investigando otras indicaciones potenciales para Disitertide (P144), incluyendo la fibrosis pulmonar y cardiaca, fibrosis inducida por la diálisis peritoneal y la degeneración macular, entre otros.
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