Denuncian que Andalucía pone trabas al acceso de los tratamientos para Enfermedades Raras

"Andalucía está siguiendo unos criterios puramente economicistas a la hora de autorizar los tratamientos para los pacientes de enfermedades raras", afirma el presidente de la Asociación de Pacientes de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), Jordi Cruz, que ha puesto como ejemplo paradigmático de las trabas al acceso de tratamientos para enfermedades raras la HPN. Esta dolencia minoritaria, que destruye los glóbulos rojos y puede producir una trombosis, la causa más común de muerte de esta dolencia, es de las pocas que dispone de medicamento, "pero las nuevas guías clínicas andaluzas de la enfermedad impedirán que cualquier paciente de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna pueda acceder a él", explica Cruz. El presidente de la Asociación de Pacientes critica que las guías clínicas andaluzas "no están siguiendo los criterios de las Guías Clínicas Nacionales de HPN" ya que las de la comunidad autónoma "son mucho más restrictivas". A este respecto, Cruz denuncia que la decisión de bloquear el tratamiento se debe únicamente a "causas económicas, ya que se trata de un medicamento de coste relativamente elevado". No obstante, Jordi Cruz defiende la autorización del único tratamiento que "permite que la vida del enfermo deje de peligrar día sí y otro también por culpa de su enfermedad". A la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna debe sumársele el resto de Enfermedades Raras que dispone de medicamentos huérfanos. "Los recortes sanitarios que se están produciendo en Andalucía no deberían jugar con la salud de unos pacientes que, pese a padecer enfermedades minoritarias, necesitan el tratamiento para tener una mínima calidad de vida", concluye Cruz. --Hemoglobinuria Paroxística Nocturna La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una Enfermedad Ultra-Rara que afecta alrededor de 300 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual las proteínas naturales normales no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos del sistema inmunitario y se van destruyendo prematura e intermitentemente. Una enfermedad de impacto muy minoritario que deteriora progresivamente a los pacientes y constituye una verdadera amenaza vital. Descrita por primera vez en 1882, adoptó dicho nombre porque se observó que la hemólisis intravascular (destrucción de los glóbulos rojos) ocurría en situaciones de crisis y por la noche, durante el sueño, después de situaciones estresantes, infecciones, esfuerzo físico, vacunaciones o ingesta de ácido acetilsalicílico. Con frecuencia la HPN sobreviene sin ser reconocida inicialmente, normalmente entre los 30 y los 40 años, y la demora en el diagnóstico puede tardar de 1 a más de 10 años. El valor de la mediana de supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico. La HPN se desarrolla sin aviso, y afecta a ambos sexos. Se calcula que afecta entre 8.000 y 10.000 personas en Europa y Norteamérica. Hasta ahora, no existía ninguna terapia específica para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas periódicas, una terapia inmunosupresora no específica y, en pocas ocasiones, trasplantes de médula ósea, un procedimiento que conlleva un considerable riesgo de mortalidad. ***www.hpne.org