Un nuevo fármaco permitirá mejorar la calidad de vida de los pacientes con una enfermedad poco frecuente, como es la púrpura trombocitopénica inmune (PTI), mejorando la forma de administración (al ser esta por vía oral), y manteniendo un buen perfil de eficacia y seguridad.
En este sentido, hoy se celebra en Murcia una Jornada para hematólogos dedicada al avance terapéutico que supone el nuevo fármaco, coordinada por el doctor Vicente Vicente, Jefe de Servicio del Hematología y Oncología Médica del Hospital Universitario Morales Meseguer de Murcia.
La PTI es una enfermedad que afecta a alrededor de 100 personas por millón de habitantes y año en sus formas más graves, pudiendo ser mucho mayor la incidencia en sus formas leves, que pueden pasar desapercibidas. La destrucción de plaquetas aumentada y la producción en médula ósea disminuida pueden tener un gran impacto sobre la calidad de vida de los pacientes, pues pueden sufrir una mayor frecuencia de sangrados, sensación de cansancio continuo y limitación de su actividad normal.
La enfermedad se manifiesta con mayor frecuencia en edades medias y avanzadas de la vida, siendo en la primera más común entre las mujeres y prácticamente igual entre hombre y mujeres en la segunda. El Dr. Vicente afirma que "la PTI está experimentando notables cambios en los últimos años. Por una parte, se ha avanzado en el conocimiento del mecanismo que da lugar a la presentación clínica de la enfermedad, de manera que a la idea tradicional de la existencia de una mayor destrucción de plaquetas se suma la evidencia de una menor producción de las mismas (un defecto de la trombopoyesis)".
Estos cambios han impulsado la aparición de nuevos fármacos efectivos en pacientes con PTI, como los agentes estimuladores de la trombopoyesis. El Dr. Vicente cree que la aparición de los nuevos agentes trombomiméticos, "por su efectividad y pocos efectos adversos, está cambiando la estrategia de tratamiento de la PTI. En nuestro país, al igual que en otros, ya se está planteando el uso de estos fármacos como segunda línea de tratamiento".
Concretamente, eltrombopag compensa en cierta medida la destrucción de plaquetas provocada por la enfermedad llegando a responder incluso hasta un 70% de pacientes que no habían respondido previamente a otras terapias.
"La principal ventaja del fármaco", señala el experto, "es que puede ser administrado de forma oral"; esto lo diferencia de otros fármacos, cuya administración debe ser subcutánea, con el trastorno que eso implica para el paciente. La facilidad para iniciar e interrumpir el tratamiento es una gran ventaja, ya que permite un ajuste más sencillo para pacientes y terapeutas; estas facilidades de manejo supondrán una clara mejoría de la calidad de vida y una mayor independencia para los pacientes.
"El tratamiento con esteroides", continúa el Dr. Vicente, "debe ser considerado el tratamiento de primera línea en PTI". En un buen número de pacientes que no responden a los esteroides o que deben mantener una dosis elevada para continuar con un recuento plaquetario seguro –aspecto que conlleva riesgo de aparición de efectos adversos-, debe plantearse la esplenectomía, pero "en pacientes que no responden a ésta o que tienen contraindicada su realización, los agentes trombomiméticos tienen indicación", señala el experto.
En este contexto, diferentes ensayos clínicos han demostrado que el nuevo fármaco oral de GlaxoSmithKline (GSK), es capaz de reducir el riesgo de hemorragia de estos pacientes, a la vez que permite reducir la dosis de otros tratamientos y una administración más cómoda.
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