La Comisión Europea ha declarado el "Vector lentiviral conteniendo el gen de la anemia de Fanconi A (FANCA)" como un nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi del tipo A. Este fármaco tiene por objeto corregir el defecto genético en las células madre hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi, de manera análoga a como se ha realizado en pacientes con otras enfermedades monogénicas, tales como algunas inmunodeficiencias primarias. Como novedad, el vector desarrollado pertenece a la familia de los lentivirus, de mayor seguridad y eficacia respecto a los vectores usados en los primeros protocolos de terapia génica. Una vez corregido el defecto genético de las células madre hematopoyéticas, éstas serán reinfundidas en los pacientes, con objeto de rescatar y/o prevenir el fallo de médula ósea, que aparece en la inmensa mayoría de estos pacientes.
-Colaboración en el Proyecto
Los trabajos realizados para la designación de este medicamento huérfano han sido coordinados por Juan Bueren, Jefe de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y Jefe de Grupo del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III. En este Proyecto han colaborado principalmente Genoma España (Proyecto FANCOGENE), la Comisión Europea (6º y 7º Programa Marco), el Ministerio de Ciencia e Innovación (Programas Nacionales de Investigación) y la Fundación Botín, así como otras Instituciones que han colaborado en la financiación del Proyecto FANCOGENE, entre las que se incluye la Asociación Española de Anemia de Fanconi, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, la Universidad Autónoma de Barcelona y las empresas Genzyme y Pharmamar.
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